2017年6月22日，美国食品药物管理局（FDA）扩大了达拉非尼（Dabrafenib）和曲美替尼的适应症，以包括携带BRAF V600E突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。批准是基于一项国际性，多中心，多队列，非对照，开放标签试验BRF113928的研究结果，该试验依次纳入93例曾接受过晚期NSCLC的系统性治疗（队列B，n = 57）或未接受过治疗的患者（同类群组C，n = 36）。所有患者每天两次口服达拉非尼150 mg，每天一次口服曲美替尼2 mg。在队列B中，在64％的响应者中，总响应率（ORR）为63％（95％置信区间[CI] 49％–76％），响应时间≥6个月。
在队列C中，59％的应答者中ORR为61％（95％CI 44％–77％），应答持续时间≥6个月。在78位先前治疗过的BRAF突变型NSCLC患者中评估了150 mg达拉非尼每日两次的治疗效果，其ORR为27％（95％CI 18％–38％），证明仅达拉非尼是有效的，但要使ORR大于40％，必须添加曲美替尼。最常见的不良反应（≥20％）为发热，疲劳，恶心，呕吐，腹泻，皮肤干燥，食欲下降，水肿，皮疹，发冷，出血，咳嗽和呼吸困难。
达拉非尼和曲美替尼同时给药的批准，为治疗罕见的非小细胞肺癌（NSCLC）子集提供了新方案，并证明了在一种情况下有效治疗BRAF突变肿瘤的药物如何预测疗效并可以提供支持性证据，以供在其他情况下批准。FDA还批准了首个下一代测序肿瘤学专家小组测试，用于同时评估多个可操作的突变，这将有助于选择最佳的个性化疗法。结果表明，该测试能够准确可靠地选择患有BRAFV600E突变的NSCLC患者，其中以达拉非尼和曲美替尼治疗为最佳治疗方法。
根据文献报道，BRAFV600突变发生在所有非小细胞肺癌（NSCLC）的2％中，其中一半是BRAFV600E（NSCLC的1％–1.5％）。在NSCLC中，BRAFV600E主要存在于具有腺癌组织学特征的肿瘤中。在获得这些批准之前，美国食品药品监督管理局（FDA）尚未批准任何专门用于治疗这种罕见的非小细胞肺癌的药物。然而，对总体反应率（ORR）的巨大治疗效果的证明非常持久，这证明了针对靶向疗法的批准，这些疗法专门用于治疗EGFRT790M突变体，ALK重排阳性和ROS- 1个突变型NSCLC。
达布拉非尼和曲美替尼分别靶向BRAF和MEK1 / 2，这是RAS / RAF / MEK / ERK途径中丝氨酸/苏氨酸激酶家族中的两个激酶。两项随机，多中心试验（COMBI-d研究和COMBI-v研究证实了达拉非尼与曲美替尼联用的临床益处和安全性，证明达拉非尼和曲美替尼同时给药可改善无进展与单独使用BRAF抑制剂（分别为达拉非尼或维罗非尼）治疗BRAFV600E或V600K突变阳性的黑色素瘤患者相比，生存率（PFS）和总体生存率（OS）。
2013年11月21日，FDA报告达拉非尼获得突破性治疗的称号，用于治疗转移性BRAFV600E突变阳性NSCLC的患者，该患者已接受至少一个先前的含铂化疗方案，根据报告的ORR为45％，其中9例反应患者中有6例的反应持续时间超过6个月。2015年7月15日，FDA授予达拉非尼和曲美替尼突破性治疗的称号，可同时治疗晚期或转移性BRAF患者据报道22位患者的ORR为68％（95％CI为45％–86％），V600E突变阳性NSCLC至少已接受过一种含铂化疗。2015年10月29日，FDA将达拉非尼和曲美替尼指定为用于治疗BRAFV600E突变阳性NSCLC患者的孤儿药。现在达拉非尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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