艾曲波帕/瑞弗兰治疗儿童血小板减少症的方法及结果

　　这项对先前接受过治疗的SCITP小儿患者的观察性研究于2017年4月至2018年7月在中国首都首都医科大学附属北京儿童医院进行。患者接受了至少12周艾曲波帕（瑞弗兰）治疗和随访数据包括在分析中。该研究得到北京儿童医院伦理委员会的批准，并征得了每位登记患者或其法定监护人的知情同意。

　　在开始使用艾曲波帕治疗之前，所有患者都被告知潜在的不良事件，适当的药物给药以及可能与某些食物的相互作用。在整个艾曲波帕治疗期间定期评估临床血液学和肝功能测试，并根据血小板计数调整剂量方案。艾曲波帕的初始剂量对于6-17岁的小儿患者每天一次，剂量为50毫克，体重27 kg；对于1-5岁或体重<27 kg的小儿患者，每天一次，剂量为1.5 mg / kg。每周监测血小板计数，持续2周，然后每月监测。

　　允许调整剂量直至最大剂量为75 mg / day，目的是在无出血的情况下获得至少是基线计数至少两倍的血小板反应。如果治疗至少2周后血小板计数<50×109/ L，则1-5岁儿童的每日剂量增加12.5 mg，6-17岁儿童的每日剂量增加25 mg。如果血小板计数增加至200×109/ L以上，我们将以2周的间隔每天减少12.5 mg的剂量。如果血小板计数增加到400×109以上/ L，我们中断了治疗，一旦患者的血小板计数降至150×109/ L以下，便以12.5 mg为基础，以下一个较低的剂量恢复治疗。

　　记录人口统计学和临床特征，包括年龄，性别，诊断以来的时间，开始艾曲波帕之前的ITP治疗，诊断时以及艾曲波帕治疗之前和期间的血小板计数，艾曲波帕的剂量，治疗时间，治疗反应率，出血性事件和艾曲波帕治疗期间的不良事件。主要功效终点为治疗反应率。完全缓解（CR）定义为血小板计数> 100×109/ L并且无出血。

　　部分反应（PR）定义为血小板计数在30×109/ L和100×109/ L之间，且基线计数至少增加一倍且无出血。总体反应率（ORR）定义为CR率+ PR率。持久反应（DR）定义为PR或CR持续约4周且稳定剂量的艾曲波帕。无反应（NR）定义为血小板计数<30×109/ L，当患者在12周内接受适当剂量的艾曲波帕时，基线计数或出血事件的发生率不足两倍。根据严重出血事件（如粘膜出血）的发生率和任何不良事件的发生来评估安全性，这些不良事件是根据《不良事件通用术语标准》进行评估的。

　　共有20名SCITP患者入组。患者的中位年龄为7（1.4-14.6）岁：9例（45％）的年龄为1至<6岁，9例（45％）的年龄为6-12岁，2例（10％）年龄> 12岁。男女比例为14：6。基线血小板计数为4（1–12）×109/ L。ITP的中位持续时间为1.8（1.0-13.2）年。在这些患者中，有2名（10％）以前接受过西罗莫司治疗，而18名（90％）已接受皮质类固醇，大剂量免疫球蛋白或利妥昔单抗治疗。现在艾曲波帕价格是多少？更多详情可咨询下方微信。

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