艾曲波帕eltrombopag对慢性特发性血小板减少性紫癜治疗期间血小板计数和出血的影响

　　背景：艾曲波帕eltrombopag是一种口服的非肽类血小板生成素受体激动剂，可刺激血小板生成，导致血小板生成增加。本研究评估了每天一次eltrombopag50mg的疗效、安全性和耐受性，并探讨了剂量增加到75mg的疗效。　　

　　方法：在这项III期、随机、双盲、安慰剂对照研究中，来自23个国家63个地点的成人患有慢性特发性血小板减少性紫癜(ITP)，血小板计数低于30000/ml血液，并且接受过一次或多次ITP治疗接受标准治疗加每日一次艾曲波帕eltrombopag50mg(n=76)或安慰剂(n=38)长达6周。患者通过经过验证的随机化系统以2:1的艾曲波帕eltrombopag：安慰剂比例随机分配。3周后，血小板计数低于50000/μL的患者可以将研究药物增加到75mg。主要终点是在第43天达到或超过每微升血小板计数50000的患者比例。分析中包括接受至少一剂分配治疗的所有参与者。该研究已在ClinicalTrials.gov注册，NCT00102739。　　

　　发现：艾曲波帕eltrombopag组中的73名患者和安慰剂组中的37名患者被纳入疗效人群，并可在第43天的分析中进行评估。43名(59%)艾曲波帕eltrombopag患者和6名(16%)安慰剂患者有反应（即，血小板计数>/=50000/μL；优势比[OR]9.61[95%CI3.31-27.86]；p<0.0001）。与安慰剂相比，对艾曲波帕eltrombopag的反应不受预定义研究分层变量（基线血小板计数、伴随的ITP药物和脾切除状态）或先前ITP治疗次数的影响。在疗效分析中增加艾曲波帕eltrombopag剂量的34名患者中，10名（29%）有反应。血小板计数通常在治疗结束后2周内恢复到基线值。在研究期间的任何时间，接受艾曲波帕eltrombopag的患者出血均少于接受安慰剂的患者（OR0.49[95%CI0.26-0.89]；p=0.021）。治疗期间3-4级不良事件的发生率（艾曲波帕eltrombopag，2个[3%]；安慰剂，1个[3%]）和导致研究中止的不良事件（艾曲波帕eltrombopag，3个[4%]；安慰剂，2个[5%]])，两组相似。　　

　　解读：艾曲波帕eltrombopag是治疗慢性ITP血小板减少症的有效治疗方法。详情请扫码咨询：