目的：B细胞淋巴瘤2(BCL-2)抑制剂venetoclax在急性髓性白血病(AML)中具有新兴作用，与低甲基化剂或低剂量阿糖胞苷联合用于老年患者的反应率令人鼓舞。维奈托克venetoclax联合强化化疗治疗AML的耐受性和疗效尚不清楚。
患者和方法：≥65岁（如果为单体核型则≥60岁）且适合强化化疗的AML患者被分配到venetoclax剂量递增队列（范围，50-600mg）。每个周期口服Venetoclax14天。在诱导期间，7天的前期/剂量增加（第-6天至第0天），然后在第1-5天再使用7天的维奈托克venetoclax联合输注阿糖胞苷100mg/m2和伊达比星12mg/m2在第2-3天（即5+2）静脉内注射。巩固（4个周期）包括14天的venetoclax（第-6至7天）联合阿糖胞苷（第1-2天）和伊达比星（第1天）。允许维持venetoclax（7个周期）。主要目标是评估venetoclax与5+2的最佳剂量方案。
结果：共纳入51名患者，中位年龄为72岁（范围为63-80岁）。venetoclax600mg/天未达到最大耐受剂量。诱导期间的主要≥3级非血液学毒性是发热性中性粒细胞减少症(55%)和败血症(35%)。与诱导相反，在巩固周期中血小板恢复明显延迟。总体缓解率（完全缓解[CR]/CR与不完全计数恢复）为72%；新发AML为97%，继发性AML为43%。在venetoclax前期，在NPM1-、IDH2-和SRSF2-突变AML中观察到骨髓原始细胞减少(≥50%)。
结论：维奈托克venetoclax联合5+2诱导化疗在适合老年AML患者中安全、可耐受。尽管最佳缓解后治疗仍有待确定，但新发AML的高缓解率值得进一步研究。详情请扫码咨询：
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