背景：细胞能量学在帕金森病病因学中发挥重要作用，但没有直接解决这一缺陷的治疗方法。我们过去的研究表明，使用非布司他Febuxostat和肌苷治疗会增加健康成人的血液次黄嘌呤和ATP，并且在3名帕金森病患者中进行的初步试验表明，症状有所改善，没有不良反应。
方法：为了在更大的帕金森病患者群体中检查对症状的疗效和安全性，我们在5家日本神经病学诊所进行了一项单臂、开放标签试验，招募了30名患者（nmales=11；nfemales=19）；26名患者完成了研究（nmales=10；nfemales=16）。每位患者每天两次（早餐和晚餐后）服用非布司他Febuxostat20毫克和肌苷500毫克，持续8周。主要终点是治疗57天前后MDS-UPDRSPartIII评分的差异。
结果：治疗后血清次黄嘌呤浓度显着升高（Pre=11.4μM；Post=38.1μM；P<.0001）。治疗后MDS-UPDRSPartIII评分显着降低（Pre=28.1±9.3；Post=24.7±10.8；mean±SD；P=.0146）。13/29(44.8%)的患者发生了16起不良事件，其中1起被认为与治疗无关的严重不良事件（第二腰椎骨折）。
结论：本研究结果提示，非布司他Febuxostat联合肌苷对改善帕金森病患者的症状相对安全有效。需要进行进一步的对照试验以确认症状改善并检查长期试验中的疾病缓解效果。详情请扫码咨询：
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