根据 1/2 期 LIBRETTO-001 研究 (NCT03157128) 的结果，selpercatinib (赛尔帕替尼) 在RET改变的甲状腺髓样癌 (MTC) 或晚期甲状腺癌患者中具有持久的疗效和可耐受的安全性。这些发现最终导致 FDA 于 2020 年 5 月批准了这种 RET 抑制剂，以前称为 LOXO-292。
selpercatinib (赛尔帕替尼) 获得批准，专门用于需要全身治疗的12 岁及以上患有晚期或转移性RET突变 MTC 的成人和儿童患者，以及需要全身治疗且具有放射性的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者碘 (RAI)-难治性，如果 RAI 是合适的。第三个适应症包括患有转移性RET融合阳性非小细胞肺癌 (NSCLC) 的成年患者。
LIBRETTO-001是迄今为止对RET驱动的癌症患者进行的最大试验，该批准取决于在验证性研究中验证 selpercatinib (赛尔帕替尼) 的临床益处。在 2020 年欧洲肿瘤内科学会 (ESMO) 虚拟大会上，海报展示了这些接受selpercatinib (赛尔帕替尼) 的甲状腺癌患者的患者报告结果 (PRO)。分析的目的是进一步评估该药物在RET驱动的 MTC 或晚期甲状腺癌患者中的安全性。
在接受靶向肿瘤学采访时，哈佛医学院医学副教授兼马萨诸塞州总医院头颈癌中心医学主任 Lori J. Wirth 医学博士讨论了分析中观察到的 PRO 的结果。 LIBRETTO-001 研究selpercatinib (赛尔帕替尼) 在RET驱动的甲状腺癌患者中的作用。
LIBRETTO-001 是研究猫薄荷细胞的 1/2 期试验，猫薄荷是一种 RET 特异性抑制剂，用于由RET改变驱动的癌症。试验中有 2 个主要队列，即患有RET融合阳性肺癌的非小细胞肺癌患者，然后是由RET突变驱动的 MTC 患者。还有一小部分先前接受过治疗的RET融合阳性晚期甲状腺癌患者。
我们在 LIBRETTO-001 研究中看到的 [有趣] 当我们观察携带RET突变并且之前接受过卡博替尼或凡德他尼或两者治疗的MTC 患者时。我们看到了非常高的总体响应率 (ORR)。ORR 为 69%，9% 的患者完全缓解。我们还看到了非常持久的反应，该患者群体的 1 年无进展生存 (PFS) 率为 82%。当我们查看未接受卡博替尼或凡德他尼治疗的RET阳性 MTC 患者时，ORR 为 73%，1 年 PFS 率为 92%。我们在较小的RET融合阳性晚期甲状腺癌患者中看到了类似的高活动率。
我认为在试验中需要注意的另一件事是，总体而言，我们发现selpercatinib (赛尔帕替尼) 的耐受性相当好，特别是对于肿瘤药物。当然，我们确实看到了与治疗相关的不良事件 (TRAE)，但 3 级或更高级别的 TRAE 数量相对较少。常见的是高血压、转氨酶和腹泻。有 30% 的甲状腺癌患者确实因 TRAE 降低了剂量，但只有 2% 的患者因副作用而停药。
在 ESMO，有一张海报与 PRO 一起展示，在这个时间点是初步的，针对研究中的甲状腺癌患者，特别是在 MTC 患者中使用腹泻评估工具。我们发现填写问卷的依从性很高，当我们查看整体表现的标志物时，例如身体机能或整体健康状况，大部分纳入selpercatinib (赛尔帕替尼) 的患者要么在身体机能和整体健康状况方面感觉更好，或者至少是稳定的。在这两个整体分量表中恶化的患者比例非常小，13% 的身体功能和 13% 的整体健康状况。
当我们还深入查看各种症状子量表和 EORTC 工具时，我们发现许多腹泻、疼痛和其他胃肠道症状（如恶心和呕吐）的患者随着时间的推移有所改善或至少保持稳定。随着时间的推移，我们发现腹泻患者的改善率为 44%。随着时间的推移，我们看到疼痛改善了 38%。微信扫描下方二维码了解更多：
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