Exelixis最近宣布，基于COSMIC-311治疗分化型甲状腺癌的数据，卡博替尼（Cabometyx）获得了FDA的突破性治疗称号，以治疗先前接受过治疗后进展的放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者。
“获得突破性疗法的称号既证明了对既往治疗后进展的分化型甲状腺癌患者迫切需要有效治疗的迫切需要，又有力的数据证明了卡博替尼可显着改善这些患者的无进展生存期，”医学博士Gisela Schwab总裁Exelixis产品开发和医疗事务部负责人兼首席医疗官在新闻稿中表示。
一项多中心，随机，3期COSMIC-311试验（NCT03690388）在使用卡博替尼治疗接受放射性碘难治性分化型甲状腺癌的患者（接受先前的VEGFR靶向治疗后进展）时证明了临床上重要的证据。
在一项中期分析中，该试验达到了其主要共同终点，表明该组患者的疾病进展或死亡风险较安慰剂降低了78％。
根据这些结果，独立数据监视委员会建议停止试验注册，并取消患者和现场的盲目性。
“考虑到抗-VEGFR治疗后分化型甲状腺癌的不良预后和缺乏进展，无进展生存的显着改善是期待已久的临床进展，” Marcia S. Brose，医学博士，博士，正教授宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心耳鼻喉外科：头颈外科和罕见癌及个性化治疗中心主任，该试验的主要研究人员在新闻稿中说。
COSMIC-311试验旨在在全球150个中心招募300名患者。将人群随机以2：1的比例每天接受60 mg卡博替尼（Cabometyx）或安慰剂。安全性与检查卡博替尼的其他数据一致。
3期试验的共同主要终点是无进展生存期和客观缓解率。
“我们期待在2021年提交监管申请，并希望在审查过程中与FDA紧密合作，目标是将卡博替尼（Cabometyx）用于目前尚无可用治疗标准的，医疗需求未得到满足的患者人群，施瓦布解释说。
FDA授予突破性疗法称号，以“加快旨在治疗严重或威胁生命的疾病的药物的开发和审查”。为了使一种可能的药物有资格获得此称号，与现有的治疗选择相比，该药物的临床证据必须显示至少有1个具有临床意义的终点显着改善。微信扫描下方二维码了解更多：
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