这三项试验的总体和持久性血小板反应率,罗米洛司汀的总体血小板反应率为:经脾切除的患者(0/21;安慰剂为0%)为33/42(79%);未经脾切除的患者(3/21;安慰剂为14%)为36/41(88%)。脾切除患者的艾曲波帕(瑞弗兰)总体血小板反应率为26/50(52%)(2/21;安慰剂为10%)和非脾切除患者的51/85(60%)(5/41;安慰剂为12%)。
血小板反应率定义为罗米司亭RCT中的先验结果指标。对于艾曲波帕RCT,在艾曲波帕STA提交的文献中,事后分析报告了缓解率;随后,制造商对NICE评估咨询文件(ACD)的回复和对此回复的ERG评论报告了更新的数据。对于罗米司亭和艾曲波帕,总体反应和持久反应的定义略有不同。罗米司亭试验将总体血小板反应定义为血小板计数≥50×109的患者百分比在试验期间至少4周/ L,不包括急救药物后8周内的反应。对于艾曲波帕,总体反应定义为连续至少4周血小板计数≥50和≤400×109/ L的患者百分比,不包括在血小板反应后评估期间接受急救药物治疗的患者的百分比。罗米司亭的持久性血小板反应定义为:在治疗的最后8周中至少有6周中血小板计数≥50×109/ L的患者百分比,在试验期间任何时候都没有急救药物。对于艾曲波帕,持久反应定义为血小板计数≥50和≤400×10的患者百分比在最近8周的治疗中至少有6周为9/ L,不包括接受急救药物治疗的受试者。
接受罗米洛司汀治疗的脾切除患者的持久血小板反应率为16/42(38%)(0/21;安慰剂为0%)和非脾切除患者的25/41(61%)(1/21;安慰剂为5%)。脾切除患者的艾曲波帕的持久血小板反应率为19/50(38%)(1/21;安慰剂为5%)和非脾切除患者的38/85(45%)(3/41;安慰剂为7%))。
因此,两个罗米司亭的RCT和一个艾曲波帕的RCT(Cheng 2011; RAISE试验)被认为与间接比较相关。所有这三项均为双盲III期RCT,比较了ITP成人(血小板计数<30×109/ L,ITP治疗前≥1次失败)中罗米洛司汀或厄洛托巴糖与安慰剂的比较。治疗时间≥24周;并报告血小板反应。罗米司亭的起始剂量为1μg/ kg /周,艾曲波帕的起始剂量为50 mg / day;根据血小板计数调整剂量;患者可以根据需要接受伴随疗法和抢救疗法。
每周在罗米司亭RCT中评估血小板计数,而对于艾曲波帕,则在前6周每周进行评估,此后至少每4周进行一次评估。所有三个RCT都是高质量的,具有足够的随机化和分配隐藏,双盲,足够的功效以及各组之间的基线可比性。在所有试验中,基线患者特征相似,差异如下。对于罗米洛司汀,有1名RCT入组了脾切除术的患者和1名非脾切除术的患者(在两项试验中均接受了脾切除术的患者),而在艾曲波帕RCT中,有36%的患者被脾切除术(并根据脾切除术的状态进行分层)。基线时接受艾曲波帕的患者同时接受ITP药物治疗的百分比略高。接受罗米司亭治疗的患者接受过≥3次治疗的百分比略高。所以艾曲波帕和罗米司亭都是不错的选择,如果您有需要购买艾曲波帕,可以添加下方微信。
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