SCITP儿童的治疗方法主要基于成人研究的证据，很少有随机试验评估儿童的治疗反应。这是在中国首次系统评估艾曲波帕（艾曲泊帕）在小儿SCITP患者中的临床疗效和安全性的研究。该报告描述了我们在实际实践中使用艾曲波帕的经验。我们研究的ORR为75％，高于先前报道的CITP儿童的ORR，但低于报道的ITP成人的ORR。我们推测饮食限制和吞咽困难可能会使最小的孩子难以接受治疗。由于现实世界中的研究数据和应用经验较少，尤其是对于儿童，我们更加注意其安全性。为慎重考虑，我们最初将其用作三线治疗。这些也可能导致对CITP成人的反应率降低。
先前的研究已发现艾曲波帕的疗效与其剂量之间存在相关性，但在我们的研究中并未发现。这种差异可能与与我们研究中的孩子有关的某些因素有关，例如潜在的病理生理学或同时使用药物。在我们的研究中，1-5岁儿童中艾曲波帕的平均有效剂量和无效剂量分别为1.60和1.76 mg / kg。对于6-17岁的儿童，有效剂量和无效剂量相同。一般而言，相对于身体大小，年龄较小的孩子比年龄较大的患者被处方更高剂量的药物，可能是因为他们的清除率更高7和容忍度目前正在研究对75毫克艾曲波帕不产生反应的儿科患者是否会对更高剂量产生反应，并将在以后的研究中进行报道。
在ITP和其他血小板减少症患者中获得的临床证据证明了将艾曲波帕与免疫抑制剂联合使用的可行性。依托莫帕可同时治疗血小板生成不足和其他ITP药物导致的血小板破坏增加可能会导致对基于单一疗法的方法无效的患者产生协同反应。但是，由于样本量很小（只有四例伴随疗法），我们无法在这项研究中检验这种可能性。
有趣的是，在本研究中，使用艾曲波帕治疗的患者出现出血症状的人数减少了，无论他们是否是有反应者，尽管在那些接受了艾曲波帕治疗的患者中，血小板中位数保持在12×109/ L至18×109/ L之间。在治疗过程中没有反应。血小板粘附的增强可能有助于这一发现：艾曲波帕上调血小板胶原受体（糖蛋白VI（GPVI））并且这种作用可能降低了治疗反应者和非反应者的出血风险。
不良事件特征与CITP成人相似，除了我们没有观察到血栓事件（这可能与儿童的身体特征有关）或恶性肿瘤（可能是因为儿童比成人更能耐受艾曲波帕）。我们的发现与先前的一项随机，安慰剂对照的3期研究一致。然而，其他研究据报道，TPO-RAs对成人骨髓的作用在治疗2至5年后显示出进行性纤维化的风险很小。尽管成人研究的结果令人放心，但是长期艾曲波帕治疗对儿童骨髓的影响尚未得到研究，并且仍然未知。需要长期的随访和连续的骨髓检查，以确定长期服用艾曲波帕对骨髓是否有有害作用。尽管肝毒性和血栓形成事件是艾曲波帕的重要副作用，但很少发生。
在如此少数的患者中，由于这些事件的罕见性，很可能不会遇到任何重大的不良事件。需要进行更多样本量更大的研究，以评估艾曲波帕在治疗SCITP小儿患者中的长期疗效和安全性。艾曲波帕作为对一线和/或二线治疗不耐受或难治的患者的二线或三线治疗方案有效且安全。艾曲波帕治疗可稳定增加血小板计数，并减少ITP伴随治疗的需要。我们的研究结果表明，在等待儿童自发性改善的同时，使用艾曲波帕可能是支持血小板计数的合理方法。艾曲波帕治疗SCITP儿童的疗效令人鼓舞。从而，艾曲波帕可能是对一线疗法反应不足的儿童中SCITP的有限治疗选择的宝贵补充。但是，我们的研究限于回顾性设计，样本量少和随访时间相对较短。我们无法评论艾曲波帕对健康相关生活质量（HRQoL）的影响或有关出血症状的细节，这些症状可能会指导治疗决策。由于很难对出血严重程度进行回顾性评估，因此我们仅描述是否发生了出血事件。由于批准提高HRQoL作为启动TPO-RA的原因，因此HRQoL的应用既可用于先验方法，也可用于整个治疗过程，可能会提供有用的信息。收集有关决策，HRQoL，
我们的结果代表了接受不同时间治疗的患者，因此很难得出长期治疗的结论。因此，我们将重点放在为期12周的治疗方法上，这与许多临床试验的初始时期相似。仅纳入了20名患者，但这是中国首例儿科ITP患者使用艾曲波帕的单中心报告。未来的试验需要确定从该药物中受益最大的中国儿科患者群体，适当的给药策略以扩大其使用范围，以及将患者相关结局与其他治疗方案进行比较。现在艾曲波帕价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
请简单描述您的疾病情况，我们会有专业的医学博士免费为您解答问题（24小时内进行电话回访）