免疫性血小板减少症(ITP)导致血小板破坏增加和血小板产生不理想,从而增加出血风险。该分析使用贝叶斯元回归模型间接比较血小板生成素模拟物罗米司亭和艾曲波帕(艾曲泊帕)对增加血小板计数的有效性,并将结果与非贝叶斯方法进行比较。
免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病,其特征在于血小板破坏增加和血小板产生不理想,导致血小板计数低(血小板减少)。患者会经历与出血相关的症状,从轻微的瘀伤到严重的胃肠道或颅内出血,可能是致命的。成人ITP通常是一种慢性疾病。英国最近的一项研究估计发病率为每100,000人年3.9。成人ITP的管理包括通过调节免疫系统来干扰血小板破坏的各种疗法。
新诊断的患者通常接受皮质类固醇激素治疗,但也可能需要静脉注射免疫球蛋白(IVIg)来解决血小板计数低的危险。长期使用皮质类固醇和免疫球蛋白会导致安全性和耐受性差,成本高。潜在的二线选择包括脾切除术或各种药物治疗。脾切除术后,约三分之二的患者至少持续5年获得持续缓解,其他患者则部分或短暂缓解。大约有14%的人没有反应,而随后有20%的反应者复发。脾切除术的并发症包括手术发病率和死亡率,血栓形成以及终生感染风险的增加。持续低血小板计数(<30×109/ L)的ITP患者的五年死亡率估计值范围从40岁以下患者的2.2%到60岁以上患者的47.8%,出血和感染的贡献同等死亡率。
糖蛋白激素血小板生成素通过巨核细胞上的血小板生成素受体调节血小板的产生。最近,已经引入了血小板生成素模拟药物。它们通过激活血小板生成素受体刺激血小板的产生。目前,美国和欧洲批准了两种血小板生成素模拟物:罗米司亭和艾曲波帕。罗米司亭是一种肽体(Fc肽融合蛋白)血小板生成素模拟物,而艾曲波帕是一种小分子血小板生成素模拟物。两者都会增加血小板计数。ITP治疗的主要目标是持续增加血小板计数,这对于每个患者来说都是安全的。相应地,此分析中评估的结果是血小板反应率,通常定义为达到某个阈值以上的血小板计数的患者百分比。结果部分描述了所含试验中血小板反应的具体定义。
其中包括24周持续时间的安慰剂对照试验。。这与以前的分析进行了比较,在先前的分析中,使用简单的合并,逻辑回归或荟萃分析将每种干预措施的数据合并在一起,然后使用Bucher方法间接比较合并的值。
包括两项罗米司亭的试验和一项艾曲波帕的试验。间接证据表明,罗米司亭与艾曲波帕相比可显着改善总体血小板反应。分析显示艾曲波帕与罗米司亭的比值比(OR)为0.11(95%可信区间0.02-0.66);对于所有分析,p值和贝叶斯后验概率的范围从0.01到0.05。尽管影响的方向倾向于罗米司亭(OR = 0.15; 95%可信区间,0.01-1.88),但在任何分析中,持久性血小板反应均无显着差异。在所有分析中,p值和贝叶斯后验概率在0.08至0.40之间。分析之间的结果相对一致。所以艾曲波帕和罗米司亭都是不错的选择,如果您有需要购买艾曲波帕,可以添加下方微信。
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