背景：在一项多国3期试验(VIALE-C)中，与安慰剂加低剂量阿糖胞苷相比，venetoclax维奈托克加低剂量阿糖胞苷延长了新诊断的急性髓细胞白血病不适合强化化疗的患者的总生存期，尽管没有统计学意义。在此，我们评估了venetoclax维奈托克加低剂量阿糖胞苷对日本VIALE-C患者亚组（n=27）的益处。
方法：VIALE-C是一项随机(2:1)、双盲研究(NCT03069352)，招募了未经治疗的急性髓性白血病患者（≥18岁）。患者接受venetoclax维奈托克（第1-28天600mg，第1周期增加4天）或安慰剂在28天周期中使用低剂量阿糖胞苷（20mg/m2第1-10天）。主要终点是中位总生存期。
结果：在日本亚组中，在初步分析后的6个月随访中，venetoclax维奈托克（n=18）和安慰剂（n=9）加低剂量阿糖胞苷的中位总生存期分别为4.7和8.1个月（风险比,0.928,95%置信区间:0.399,2.156)。venetoclax维奈托克加低剂量阿糖胞苷（44.4%）与安慰剂加低剂量阿糖胞苷（11.1%）相比，完全缓解加上血细胞计数恢复不完全的完全缓解率更高。所有患者都经历了至少1次不良事件。venetoclax维奈托克或安慰剂加低剂量阿糖胞苷最常见的≥3级不良事件为发热性中性粒细胞减少症（分别为50.0%和44.4%）和血小板减少症（分别为27.8%和44.4%）。venetoclax维奈托克和安慰剂组分别报告了50.0%和33.3%的严重不良事件，分别加上低剂量阿糖胞苷组；肺炎是最常见的（各占22.2%）。
结论：日本亚组的生存获益有限可归因于患者数量少和治疗组之间观察到的基线不平衡，更多患者在venetoclax维奈托克加低剂量阿糖胞苷组呈现不良预后因素。在不适合强化化疗的日本急性髓性白血病患者中，Venetoclax加低剂量阿糖胞苷具有良好的耐受性。详情请扫码咨询：
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