根据常规临床实践中普纳替尼在CML或Ph+ALL患者中使用的数据。数据是在20家医院收集的，这些医院涵盖了该国大部分接受普纳替尼治疗的患者群体。该注册的结果与PACE临床试验的结果一致，尽管患者人群、规模、研究设计和随访的差异阻碍了直接比较。该注册研究中，CML患者的中位随访时间为15个月，Ph+ALL患者的中位随访时间为4.5个月。由于该注册将再持续3年，因此有可能进行更长时间的随访。该注册中携带突变的患者数量与PACE一致。
达到MMR作为最佳反应的CML和Ph+ALL患者的总体百分比分别为58%和41%。应该注意的是，没有收集关于患者对任何先前TKI（开始注册之前）的反应的信息。这限制了对治疗反应的解释，因为我们不知道在开始ponatinib后反应是否迅速发生，或者先前治疗的反应是否得到维持。对于CP-CML患者，注册中的反应持续时间与PACE试验中看到的持续时间一致。超过三分之一的患者（42%CML和35%Ph+ALL患者）由于对以前的TKI不耐受而开始了ponatinib治疗。
对不同TKI的交叉不耐受通常不被认为具有临床相关性，尤其是对于非血液学AE。虽然20名患者（14名CML和6名Ph+ALL）最初因为对以前的TKI不耐受而开始使用普纳替尼，但该注册研究中只有1名患者因不耐受而停止了普纳替尼治疗。这是一名CML患者，由于不耐受以外的另一个原因改用ponatinib。在最初因对先前TKI不耐受而开始使用ponatinib的20名患者中，11名停止了ponatinib治疗，其中8名因AE(73%)。在30名因不耐受以外的其他原因开始使用ponatinib的患者中，18名停止了ponatinib治疗，其中3名因AE(17%)。在该分析中，由于AE或治疗不耐受而停药的患者被认为是不耐受的。
它证实，即使一些患者对多种TKI不耐受，普纳替尼仍然可以成为不耐受患者的有价值的选择。尽管剂量减少，这些患者中的大多数保持了他们的反应。根据目前批准的标签，ponatinib的起始剂量为45毫克/天。然而，该注册中的一些患者接受了较低的起始剂量。在少数以15mg/天开始的患者中，这个起始剂量似乎并不妨碍实现MMR。在本注册研究过程中，观察到CML患者的ponatinib起始剂量有减少的趋势，这反映在注册注册的前10名和最后10名患者中接受最大起始剂量的患者比例。然而，由于接受每种剂量的患者数量和目前的研究设计，这些结果不允许我们在这方面做出任何结论。
对于最常观察到的AE，安全性结果与PACE试验中观察到的结果相似。在这项观察性登记中，心血管AE的发生率似乎很低（报告了8名患者[16%]），即使患者的基线特征可能表明某些心血管事件的危险因素。在PACE试验中，31%的CP-CML和25%的Ph+ALL患者报告了任何级别的治疗后出现的AOE。这种差异可能是由于适当的患者选择和监测、风险最小化活动的实施，以及与临床试验或较短的随访期相比，在现实生活中可能漏报了AE；其他AE的频率也观察到了这种差异。
一些回顾性的观察性研究报告临床使用普纳替尼已发表。然而，据我们所知，这个比利时注册是第一个前瞻性评估普纳替尼在常规临床实践中的有效性和安全性的注册。这个全国性的登记处收集了比利时治疗CML和Ph+ALL患者的领先医院的质量数据。尽管与已发表的回顾性研究相比，注册登记的患者数量略高，但每个诊断的可用患者数量仍然太少，无法进行稳健的统计分析。因此，该注册表中的所有分析都是描述性的。
综上所述，在比利时常规临床实践中获得的结果与PACE试验的结果一致，因此支持在先前TKI失败或不耐受或具有T315I突变的CML和Ph+ALL患者中使用普纳替尼Ponatinib。在大多数CML患者和大部分Ph+ALL患者中，主要分子反应被观察为最佳反应。在Ph+ALL患者中，与非不耐受患者相比，不耐受患者似乎更频繁地发生深层分子反应。除了先前报告的那些之外，登记处没有发现新的安全信号。登记数据的收集仍在进行中，目的是评估更多患者并允许更长时间的随访。详情请扫码咨询：
请简单描述您的疾病情况，我们会有专业的医学博士免费为您解答问题（24小时内进行电话回访）