在 III 期 INPULSIS®试验中，与安慰剂相比，用尼达尼布（nintedanib）治疗特发性肺纤维化 (IPF) 患者显着降低了用力肺活量 (FVC) 的年下降率，这与减缓疾病进展一致。然而，尼达尼布与使用圣乔治呼吸问卷 (SGRQ) 评估的健康相关生活质量 (HRQoL) 的益处无关。我们旨在进一步检查 IPF 进展对 HRQoL 和症状的影响，并探讨 nintedanib 对 INPULSIS®试验患者 HRQoL 的影响，这些试验按与疾病进展相关的临床因素进行分层。
方法
来自 INPULSIS® 试验的患者报告结果 (PRO) 数据包含在三个事后分析中。两项分析使用合并数据集根据 1) FVC 下降和 2) 急性加重的发生来检查从基线到第 52 周的 PRO 变化。在第三次分析中，根据疾病进展的临床指标（性别、年龄和生理 [GAP] 分期；FVC % 预测值；肺一氧化碳弥散量 [DLCO] % 预测值；复合生理学指数 [CPI] ]；和 SGRQ 总分）在基线；在第 52 周测量与基线相比的中位数变化，并使用 Wilcoxon 两样本检验比较治疗组。
结果
分析了 1061 名患者（638 名尼达尼布，423 名安慰剂）的数据。超过 52 周预测的 FVC 百分比从基线的更大分类下降与所有 PRO 测量中 HRQoL 和症状的显着恶化相关。急性加重与 HRQoL 恶化和症状恶化有关。一般而言，基线晚期疾病患者（定义为 GAP II/III、FVC ≤ 80%、DLCO≤ 40%、CPI > 45 或 SGRQ > 40）的 PRO 恶化程度高于病情较轻的患者。在晚期疾病患者中，与安慰剂相比，尼达尼布减缓了几个 PRO 的恶化；收益在 SGRQ（总分和活动分）上最为明显。
结论
在晚期 IPF 患者中，与安慰剂相比，尼达尼布（nintedanib）减缓了 HRQoL 和症状的恶化，这是由几个 PRO 评估的。HRQoL 测量对晚期疾病的变化具有更高的响应性，并且可能缺乏捕捉晚期 IPF 患者变化的敏感性。
在参加 INPULSIS® 试验的 IPF 患者中，52 周内预测的 FVC % 较基线的更大分类下降与所有 PRO 测量的 HRQoL 和症状恶化相关。在 FVC % 预测下降 > 10% 的患者亚组中，平均变化评分在 SGRQ 的所有领域都超过了 MID。与未经历急性加重相比，经历急性加重与 HRQoL 和症状随着时间的推移更严重恶化相关。在所有受试者的汇总分析中，尼达尼布对 HRQoL 没有显着影响。然而，亚组分析表明，在基线时疾病更严重的患者中，与安慰剂治疗的患者相比，尼达尼布治疗的患者某些 HRQoL 领域和症状指标的恶化显着较少。
分层分析的一些结果表明，与安慰剂相比，在基线时患有晚期 IPF 的患者中，使用尼达尼布（nintedanib）治疗与某些 HRQoL 领域和症状的恶化较少相关。晚期 IPF 患者 HRQoL 受损最严重，生存结果最差，可能是由于疾病进展。我们的结果表明，至少在最晚期 IPF 的患者中，降低 FVC 下降率可以减少 HRQoL 和症状的损害。这种效果在病情较轻的患者中并不明显。一种可能的解释是，本研究中使用的 HRQoL 测量可能对晚期疾病的变化具有更高的敏感性，而无法捕捉到病情较轻的患者的更细微变化。
这些分析为 IPF 患者临床试验中 HRQoL 和症状评分的潜在价值提供了急需的新数据。在晚期 IPF 患者中，与安慰剂相比，尼达尼布（nintedanib）治疗与 HRQoL 恶化较少相关。这些发现表明，通过降低 FVC 年下降率，尼达尼布可能对对患者同样重要的结果产生类似的有益影响。微信扫描下方二维码了解更多：
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