鲁索替尼（ruxolitinib）是一种选择性 JAK1 和 JAK2 抑制剂，对骨髓纤维化具有临床显着活性。在一项双盲试验中，中度 2 或高危骨髓纤维化患者被随机分配至每日两次口服鲁索替尼 (n=155) 或安慰剂 (n=154)。主要终点是在 24 周时通过磁共振成像评估的脾脏体积减少≥35% 的患者比例。次要终点包括反应的持久性、症状负担的变化（由总症状评分 [TSS] 评估）和总生存期。
骨髓纤维化是一种骨髓增生性肿瘤，表现为血细胞计数异常（贫血、血小板增多或血小板减少、白细胞增多或白细胞减少）；脾肿大;和使人衰弱的症状（例如，疲劳、虚弱、腹痛、恶病质、体重减轻、瘙痒、盗汗和骨痛）被认为是由大量脾肿大和促炎细胞因子升高的综合作用引起的。生存期约为2至11 年，具体取决于定义的预后因素。传统的治疗选择，包括脾切除术，获益有限。虽然同种异体干细胞移植可以治愈骨髓纤维化，但很少有患者符合条件。
在鲁索替尼组中，41.9% 达到主要终点，而安慰剂组为 0.7%（P<0.001）。服用鲁索替尼时保持脾反应：67% 的反应患者保持反应≥48 周。45.9% 的鲁索替尼治疗患者和 5.3% 的安慰剂治疗患者在 24 周时实现了 ≥ 50% 的 TSS 改善（P<0.001）。鲁索替尼组有 13 人死亡，安慰剂组有 24 人死亡（风险比，0.50；95% CI，0.25–0.98；P=0.04）。组间不良事件的停药率相似（各为11%）。在接受鲁索替尼治疗的患者中，贫血和血小板减少是最常见的不良事件，但很少导致停药（每个事件1例患者）。鲁索替尼组有两名患者转化为急性髓系白血病 (AML)。
鲁索替尼通过减小脾脏大小、改善使人衰弱的骨髓纤维化相关症状和提高总生存率，为骨髓纤维化患者提供了显着的临床益处。改善的代价是在治疗期的早期出现更频繁的贫血和血小板减少症。AML转化的不平衡需要进一步研究关注。现在鲁索替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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