小儿低度神经胶质瘤（pLGG）是儿童中最普遍的脑肿瘤。患有BRAFV600突变阳性pLGG的患者可受益于达拉非尼（Dabrafenib）的治疗。I / IIa期研究，开放标签研究的第2部分探讨了达拉非尼治疗这些患者的活性和安全性。胶质瘤占所有儿科恶性中枢神经系统肿瘤的近三分之二，并且包括低度等级（例如，毛细胞星形细胞瘤，弥漫性（纤维状）星形细胞瘤和神经节胶质瘤）和高等级（间变性星形细胞瘤和胶质母细胞瘤） 恶性肿瘤。
胶质瘤占所有儿科恶性中枢神经系统肿瘤的近三分之二，并且包括低度等级（例如，毛细胞星形细胞瘤，弥漫性（纤维状）星形细胞瘤和神经节胶质瘤）和高等级（例如，间变性星形细胞瘤和胶质母细胞瘤） 恶性肿瘤。小儿低度神经胶质瘤（pLGG）患者可通过完全手术切除治愈。但是，大多数肿瘤未完全切除的患者将需要额外的治疗。对于肿瘤不宜进行最终手术或肿瘤已复发或进展的患者，当前的选择包括放疗和化学疗法，这可以提供3年无进展生存率，最高可达约70％，但与明显的发病率相关。
小儿低度神经胶质瘤（pLGG）患者可通过完全手术切除治愈。但是，大多数肿瘤未完全切除的患者将需要额外的治疗。对于肿瘤不宜进行最终手术或肿瘤已复发或进展的患者，当前的选择包括放疗和化学疗法，这可以提供3年无进展生存率，最高可达约70％，但与明显的发病率相关（例如，认知障碍/神经系统功能障碍，继发性恶性肿瘤和不育。
年龄≥1至<18岁且患有BRAFV600突变的实体瘤（≥1可评估病灶）且≥1次标准治疗后复发，难治或进行性疾病的患者接受口服达拉非尼3.0至5.25 mg / kg /一天（第1部分）或推荐的II期剂量（RP2D；第2部分）。主要目标是确定RP2D（第1部分，结果在随附的论文中提出）并评估临床活动（第2部分）。在这里，我们报告了临床活动，包括在神经肿瘤标准中使用缓解评估的客观缓解率（ORR）和第1部分和第2部分的安全性。
总共招募了32名pLGG患者（第1部分，n= 15；第2部分，n= 17）。最小随访时间为26.2个月。在所有患者中，通过独立审查，ORR为44％[95％置信区间（CI）。1年无进展生存率是85％（95％CI，64-94）。29例患者报告了与治疗相关的不良事件（AE）（91％）；最常见的是疲劳（34％）。9例患者（28％）报告了3/4级治疗相关的不良事件。
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