我们调查了艾曲波帕（瑞弗兰）是否促进了基线鉴定的克隆的扩增。我们发现在艾曲波帕之前和之后检测到的变体的等位基因频率没有差异，无论患者的反应如何（P= 0.85）。没有特定的基因与克隆大小的扩大或减少有关。在根据IWG标准进行研究且有样本可用于纵向分析的四名患者中，只有两个在进展中获得了新克隆（UPN-6和UPN-20）。
进展时，在UPN-20中发现了新的ASXL1克隆。UPN-6于艾曲波帕终止后7个月在21三体性疾病中进展，原因是反应强烈，同时伴随ASXL1克隆的扩增（变异等位基因频率为24％-39％）和获得RUNX1变异体（变异等位基因频率为54％） ）。在基线时鉴定出的其他克隆保持稳定或在进展后不再被检测到。
我们的前瞻性II期研究显示了大约一半的LR-MDS患者中艾曲波帕诱导多系血液学反应的功效。此外，随着治疗时间的延长，外周血细胞计数继续提高，并且某些患者在停用艾曲波帕后仍持续存在。我们的结果证实并扩展了先前对血小板生成素激动剂，艾曲波帕和罗米司亭的研究的观察结果，这些研究证明了LR-MDS和血小板计数低的患者的血小板反应和血小板减少性相关不良事件的减少。
血液学反应的质量令人鼓舞，其中三分之一的患者达到了良好的治疗效果，尤其是考虑到40％（12/30）的患者在两次以上的既往治疗方法中均无效。此外，即使停用艾曲波帕，计数仍保持稳定，并且所有重新启动艾曲波帕的患者均获得了第二反应。值得注意的是，根据IWG 2006标准，我们队列中20％（3/14）的反应患者实现了主要的细胞遗传学反应。
尽管在具有异常核型的小型克隆中注意到了这种反应，但这些发现可能表明艾曲波帕优先刺激正常的造血干细胞和祖细胞。现在艾曲波帕的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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