在这项多中心回顾性分析中，对92名韩国晚期HCC患者进行了乐伐替尼（仑伐替尼）的实际疗效和毒性评估。接受乐伐替尼一线治疗的Child-Pugh A患者根据RECIST v1.1为21.1％表现出ORR，中位PFS为4.6个月，中位OS为10.7个月。这些结果似乎在数值上比III期REFLECT试验中显示的结果差，该试验显示，根据RECIST v1.1的掩盖独立影像学检查，OS的中位OS为13.6个月，PFS的中位值为7.3个月。但是，在我们的Child-Pugh A患者群体中，有37.8％的患者患有广泛的肿瘤负担，包括大血管侵犯，胆管侵犯或≥50％的肝脏受累，因此不符合纳入REFLECT试验的条件。在所有研究患者中，有53％的AFP水平> 200ng/mL，相比之下，在REFLECT试验中为46％。
由于这些因素可能预示着HCC患者的预后较差，因此我们的疗效结果可能与REFLECT试验的结果相符。在谁见了默想审判标准，除了全身治疗的既往史的患者，中位OS为13.7个月，这是用的结果可比REFLECT审判和以前的回顾性研究。在我们的研究期间，乐伐替尼已获韩国国家医疗保险批准但未获得补偿，与索拉非尼相比，这给患者带来了更大的经济负担。这导致医生对预期的预后较差的患者优先使用乐伐替尼，从而缩短了疗程。与我们的发现和以前的日本回顾性分析这表明通过的5.1-7.4个月改性RECIST和ORR位PFS由改性RECIST的33-61％，乐伐替尼被认为对晚期HCC的治疗有效。当将我们的结果与GIDEON的索拉非尼研究的韩国子集的结果进行比较时，这一点得到了加强，尽管应谨慎解释交叉试验的比较。在该项特定研究中，索拉非尼的中位OS和进展时间（TTP）分别为8.5和2.5个月，ORR为2.9％，即在数值上比目前的乐伐替尼差。
因为在以前的研究中将乐伐替尼作为一线治疗药物进行了研究，所以在前瞻性试验的基础上，尚无数据将其用作在先前全身性疾病治疗后疾病进展后的挽救疗法。有趣的是，乐伐替尼用作一线或二线/后线治疗时表现出相似的PFS（PFS，中位数4.6 vs. 4.1个月），一线乐伐替尼治疗的患者的OS数值更好（中位数为10.7vs。 6.4个月）在我们的研究中。尽管患者人数很少（n= 15），但我们的研究人群还包括先前接受过ICI治疗的患者。作为类似的PFS，无论是乐伐替尼的治疗方案如何，在先前的研究中也显示，这可能表明包括乐伐替尼在内的序贯全身治疗可能会延长晚期HCC患者的OS 。由于阿特珠单抗加贝伐单抗已证明（优于PFS和OS）优于索拉非尼作为一线治疗，并且很有可能将该组合定位为新的一线治疗，我们的发现可能表明乐伐替尼尽管有必要在大量患者中进行进一步研究，但这种药物有可能作为该新疗法的二线治疗药物。
在我们的研究中，Child-Pugh B患者的生存结果（PFS 2.6个月，OS 5.3个月）比Child-Pugh A患者（PFS 4.4个月，OS 7.4个月）差。我们对Child-Pugh B组的研究结果与以前对乐伐替尼或索拉非尼的研究一致。在先前的日本回顾性研究中，Child-Pugh B组的中位OS为5.5个月。在GIDEON研究中，接受索拉非尼的Child-Pugh B患者的中位OS为5.2个月，比Child-Pugh A患者的13.6个月要差。这些发现支持以下观点：基线肝功能是晚期肝癌患者生存结局的关键预测指标。由于乐伐替尼在Child-Pugh B患者中的疗效似乎中等，而高胆红素血症在该组中更为常见（任何3至4级：Child-Pugh A，21.6和5.4％； Child-Pugh B， 乐伐替尼对Child-Pugh B患者的给药分别为44.4％和22.2％），应谨慎行事，只有在评估潜在的临床益处后方可使用。
在日本REFLECT试验的亚组分析中，中间阶段（即BCLC B期）患者对乐伐替尼的ORR优于BCLC C患者（61.3 vs. 38.0％）。我们的研究还表明，BCLC B期患者的ORR和PFS优于BCLC C期患者。此外，先前的回顾性分析表明，乐伐替尼对于中期肝癌患者作为初始治疗有效。这些结果可以指示乐伐替尼的中间阶段HCC患者的管理，在其中TACE通常被认为是初始的治疗[潜在作用]。在将来的研究中，应进一步研究乐伐替尼在临床上对HCC的相关性。
乐伐替尼在现实环境中显示出良好的安全性，与REFLECT试验和日本先前的回顾性研究结果一致。在这项研究中没有发现新的安全相关事件。大多数不良事件为1或2级，并且可以通过适当的支持治疗进行控制。AST升高和疲劳是最常见的AE，分别发生在52.2和39.1％的患者中，高胆红素血症（8.7％），AST升高（6.5％）和腹泻（5.4％）是最常见的3-4级AE。在我们的研究中，手足综合征，甲状腺功能减退和高血压的发生率低于REFLECT试验。这主要是由于考虑到我们的回顾性研究设计的本质，导致23.9％的患者的起始剂量较低，并且可能被低估了。
我们的研究有几个局限性，其中最突出的是回顾性设计，因为这会受到无意间的偏见。尽管我们的研究基于多个三级转诊机构，但分析的患者数量相对较少。但是，我们的数据具有临床意义，因为我们的结果提供了日本以外的首次真实世界分析。我们的分析还包括在枢纽性REFLECT试验中被排除的患者以及先前接受过包括ICI在内的全身治疗的患者。
总之，与REFLECT试验相比，乐伐替尼对Child-Pugh A患者显示出一致的现实生活疗效和安全性结果。考虑到乐伐替尼在Child-Pugh B患者中的适度疗效，在该组中应谨慎使用。现在乐伐替尼的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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