本研究旨在调查每日应用艾曲波帕治疗慢性ITP后可能与治疗反应和副作用相关的变量。在本队列中,对艾曲波帕的总应答率为86.3%。这一发现与以往的前瞻性和回顾性研究相一致。之前,期间我们的数据表明,血小板计数,以及治疗后最大血小板计数,随访时间和天数达到血小板计数>30000/μL可以预测潜在的治疗反应。
在治疗后血小板计数较高的患者中,副作用明显更常见。在我们的ITP队列中,在使用艾曲波帕治疗期间达到最大血小板水平的时间有很大的变化(1-202周)。在慢性ITP的治疗过程中,艾曲波帕不同时期的血小板计数可能在治疗反应和副作用方面具有重要的意义。总的来说,老年人群对治疗的反应和副作用是相似的,而血栓形成在80岁以上的患者中更常见,尽管病例数量较少。
在慢性ITP中,治疗的目标是提供足够的血小板水平以避免大出血和最小化治疗相关的毒性。患者的血小板计数≥30000/μL应该有足够的止血,一般不需要治疗在缺乏历史的出血。血小板计数高于正常最小值的ITP患者可能有血栓形成或血栓栓塞并发症的风险。必须努力提高血小板的功能能力、成熟程度和血小板计数,以克服慢性ITP患者的出血问题,同时减少副作用,特别是严重的血栓并发症。
我们的结果表明,在治疗过程中不同时间间隔获得的血小板计数可以作为治疗反应和副作用发生的重要预测因素。对糖皮质激素、免疫球蛋白或利妥昔单抗等治疗反应不足的患者可能也适合接受艾曲波帕治疗。定期血小板计数和密切随访对于监测治疗的有效性和潜在的安全问题是必需的。
艾曲波帕(艾曲博帕)临床试验的患者同时经历了动脉和静脉血栓形成。RAISE研究中135例接受艾曲波帕治疗的患者中,有3例(2.2%)发生静脉血栓形成。EXTENDextension研究对299例患者进行了长达5年的随访,报告了9例静脉血栓形成和7例动脉血栓形成(5.4%)。
在本研究中,静脉血栓形成12例(5.9%),动脉血栓形成5例(1.7%)。虽然艾曲波帕在RAISE治疗期间普遍耐受性良好,但有报道称,alanine氨基转移酶和间接胆红素浓度短暂升高,这可能与UGT1A1代谢艾曲波帕和胆红素有关。
所有转氨酶异常均得到解决;然而,在开始治疗前和治疗期间必须监测转氨酶和胆红素水平,必要时应停止治疗。在目前的研究中,没有患者出现需要永久停用药物的肝试验增加。在RAISE研究的135名患者中,30%的患者经历过头痛,10%的患者经历过疲劳,而在本研究中,4.2%的患者报告头痛,1.8%的患者报告疲劳。随访期间突然死亡的患者在最后一次就诊时血小板正常,确切的死亡原因被临床归因于心脏事件。
目前试验的主要局限性包括回顾性设计、缺乏对照组以及社会、遗传、环境、代谢和种族因素对治疗结果和副作用的可能影响。详情请扫码咨询:
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