托法替尼最常用于治疗RA。2012年5月，FDA批准了第一种口服生物制剂托法替尼用于成人中重度活动性RA。美国风湿病学会当前的RA治疗指南提倡在对甲氨蝶呤、其他类似的疾病改善药物或其他生物疗法失败或不耐受的患者后使用托法替尼。
多项为期6-24个月的随机、双盲、多中心临床试验表明，托法替尼单药治疗（作为一线或二线治疗）和甲氨蝶呤联合治疗（作为二线和三线治疗）可有效减轻体征和疾病症状，改善与健康相关的生活质量。这些益处在长达96个月的长期治疗中得以持续。
在114个月的治疗期间，托法替尼的耐受性良好，其大部分不良事件与其他生物制剂的不良事件大致相似。感染是最常见的不良事件报告。与甲氨蝶呤联合使用时，托法替尼和阿达木单抗的疗效均不优越，两种药物的耐受性相似。
到2017年12月，FDA批准托法替尼用于治疗活动性银屑病关节炎。在两项关键的随机、安慰剂对照、双盲试验中，发现托法替尼在3个月内显着降低了传统疾病缓解剂（如甲氨蝶呤）治疗失败的患者的银屑病关节炎活动度，并降低了之前使用过的患者的关节炎活动度。
与安慰剂相比，抗TNF治疗失败。在临床实践中，托法替尼通常用于对抗TNF治疗或目前可用的其他生物制剂治疗失败或不耐受的银屑病关节炎患者。
其他自身免疫性疾病也可能从托法替尼/托法替布治疗中受益。目前有II期试验显示托法替尼用于治疗强直性脊柱炎的前景，以及病例系列报告表明托法替尼可用于治疗自身免疫介导的脱发。然而，在将托法替尼纳入这些其他自身免疫性疾病的治疗范式之前，还需要更多的研究。详情请扫码咨询：
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