目的:评价艾曲波帕eltrombopag治疗儿童造血干细胞移植(HSCT)后血小板减少症的疗效和安全性。
方法:回顾性分析2018年8月1日至2019年4月1日在中山大学中山纪念医院儿科接受艾曲波帕eltrombopag治疗的24例HSCT后血小板减少症患者的临床资料。评估艾曲波帕eltrombopag的反应率和不良反应。将患者按造血干细胞来源(脐带血组和外周干细胞组)和疾病类型(恶性和非恶性疾病组)分组,比较组间临床结局。秩和检验用于组间比较。
结果:24例中男15例,女9例,开始艾曲波帕eltrombopag的年龄为7.7(2.6-13.7)岁,HSCT后艾曲波帕eltrombopag治疗时间为27.5(8.0-125.0)天,治疗至完全缓解时间(CR)为23.5(6.0-83.0)天,疗程36.5(8.0-90.0)天。艾曲波帕eltrombopag的总剂量为1400(200-5900)mg。完全缓解率为92%(22/24),无艾曲波帕eltrombopag相关不良反应。与外周干细胞组(n=8)相比,艾曲波帕eltrombopag在脐带血组(n=16)的疗程和总剂量显着减少(24.5(8.0-81.0)vs.65.5(35.0-90.0)d,Z=-3.004,P=0.002;900.0(200.0-3850.0)对比。2862.5(1175.0-5900.0)mg,Z=-2.604,P=0.007),但从治疗到完全缓解的时间、艾曲波帕eltrombopag停药2周后的血小板计数或结束时的血小板计数无显着差异随访点(均P>0.05)。比较恶性患者(n=12)和非恶性患者(n=12),从治疗到完全缓解的时间、疗程、总剂量、艾曲波帕eltrombopag停药2周后的血小板计数和血小板计数无显着差异非恶性患者随访结束时(均P>0.05)。
结论:艾曲波帕eltrombopag对HSCT后的血小板减少症是安全的并且可能有效,特别是对于脐带血移植。详情请扫码咨询:
请简单描述您的疾病情况,我们会有专业的医学博士免费为您解答问题(24小时内进行电话回访)