在2021年泌尿生殖系统癌症研讨会上，来自52位患者的队列研究结果表明，belzutifan和Cabozantinib（卡博替尼）组合可缩小88％的患者的肿瘤，并控制90％的疾病。
Dana-Farber癌症研究所（DFCI）/ Brigham的Lank泌尿生殖系统（GU）中心主任Choueiri表示：“这些belzutifan和卡博替尼的组合的初步初步结果显示，该药在先前治疗过的转移性透明细胞RCC中具有令人鼓舞的活性。我们相信，靶向透明细胞RCC的潜在病理学，用belzutifan靶向转录因子HIF-2α以及用VEGF受体抑制剂靶向下游，以及其他激酶，卡博替尼可能是转移性透明细胞RCC患者的有效治疗方法。”
正在进行的研究的研究者（NCT03634540）分析了41例患者的疗效。确认的客观缓解率（ORR）为22％（9/41）；所有答复均为部分答复。研究人员还观察到另外5例（12％）未经证实的部分反应。28名（68％）患者的病情稳定，是最佳的治疗方法。截至2020年10月15日，尚未达到响应的中位持续时间，并且所有已确认的响应仍在进行中。从注册到数据截止的中位时间为8.9个月。
研究人员仍在招募一批未经治疗的患者进入研究。
符合条件的患者每天口服一次120毫克belzutifan加60毫克卡博替尼，持续21天。这项功效分析包括接受至少1剂治疗并有机会接受至少6个月随访的患者。
无进展生存期（PFS）率在6个月时为78％，在12个月时为65％。Choueiri指出，95％的患者在6个月时还活着。
他说：“考虑到只有1名患者在第17个月处于危险之中，不应认为中位数是真实的，但是这里的PFS中位数为16.8个月。”
达纳-法伯（Dana-Farber）的医师兼研究人员David A. Braun医学博士敦促保持谨慎。他就Choueiri的演讲进行了讨论。“中位随访时间仅为11个月，而最低随访时间仅为5.6个月。这很有趣并且可能令人兴奋，但是我们确实需要进一步跟进。
“当我们看一下令人印象深刻的PFS曲线时，它的中位数为16.8个月。但是，到目前为止，只有极少数的患者不在此列。绝对是初步的。”
几乎所有患者（98％）都经历过任何级别的与治疗相关的不良事件（TRAE）。3级TRAE相当普遍（60％），但没有发生4/5级TRAE。
六名（12％）患者因出现治疗性不良事件而停用belzutifan，而八名（15％）患者停用卡博替尼。七名（13％）患者经历了严重的TRAE。
2020年7月，FDA授予belzutifan突破性的治疗称号，用于治疗伴有非转移性RCC肿瘤小于3 cm的von Hippel-Lindau（VHL）疾病相关性RCC患者，除非需要立即手术。该机构还为Belzutifan授予了VHL疾病孤儿药称号。这两个名称均基于评估VHL相关透明细胞RCC患者的2期试验数据，该试验在2020年美国临床肿瘤学会年会上发表。微信扫描下方二维码了解更多：
请简单描述您的疾病情况，我们会有专业的医学博士免费为您解答问题（24小时内进行电话回访）