本研究的目的是评估口服血小板生成素受体激动剂艾曲波帕（瑞弗兰）在慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者中的疗效和安全性。另一种治疗策略是使用血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）通过与巨核细胞上存在的TPO受体相互作用来刺激血小板生成。一个这样的例子是艾曲波帕，一种口服的非肽血小板生成素受体激动剂。
由于艾曲波帕在细胞外TPO-R结构域不与内源性TPO结合竞争，因此它可能对血小板生成素具有累加作用。Janus激酶/信号转导子和转录激活剂（JAK / STAT）信号通路刺激了巨核细胞生成，而未检测到自身抗体的产生。此外，艾曲波帕不会影响激动剂诱导的血小板聚集或激活。艾曲波帕可使血小板计数快速而可持续地增加，并且在慢性ITP患者中通常具有良好的耐受性。
这项回顾性研究纳入了55个中心的285名慢性ITP患者（187名女性，占65.6％； 98名男性，占34.4％）。根据血小板计数评估对治疗的反应，并定义为完全（血小板计数> 100000 /mm3），部分（30000-100000/mm3或治疗后血小板计数加倍）或无反应（< 30,000 / mm3）。记录临床发现，描述性特征，对治疗的反应和副作用。分析了描述性，临床和血液学参数之间的相关性。
诊断时的中位年龄为43.9±20.6（范围：3-95）岁，随访时间为18.0±6.4（范围：6-28.2）个月。总体回应率为86.7％（n = 247）。分别在182（63.8％）和65（22.8％）患者中观察到完全和部分反应。38名患者（13.4％）对艾曲波帕治疗无反应。对于60岁以上的患者（n = 68），总体缓解率为89.7％（n = 61），对于80岁以上的患者（n = 12），总体缓解率为83％（n = 10）。
考虑治疗前血小板计数，艾曲波帕显著增加血小板计数在1日，2次，3次，4次，8次数周的治疗。随着部分或完全反应所需时间的增加，对治疗的反应显着降低。治疗后达到最大血小板水平的时间差异很大（1-202周）。值得注意的是，艾曲波帕治疗后的最大血小板计数越高，发生副作用的可能性就越大。最常见的副作用是头痛（21.6％），无力（13.7％），肝毒性（11.8％）和血栓形成（5.9％）。
目前的研究结果表明，即使在患有慢性ITP的老年患者中，艾曲波帕是一种有效的治疗选择。但是，在治疗过程中必须密切监测患者的反应和副作用。由于在整个随访期间反应和副作用都可能不同，因此应动态评估患者，尤其是在血栓形成危险因素方面。现在还是非常建议购买艾曲波帕的，更多详情可咨询下方微信。
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