血小板减少症是由HSC数量和功能不足引起的，从而导致巨核细胞减少和成熟血小板生成减少。这些患者的血小板减少症的后果范围从无声出血到麻烦的粘膜皮肤出血和致命的主要器官出血。这些患者中血小板减少症的主要治疗方法是等待最终治疗时进行预防性和治疗性血小板输注。抗体介导的血小板不应性是多次供体暴露造成的短暂后遗症，尽管使用白血球稀释的血液制品已使其发生率从50％降低至12％。所以现在比较推荐的就是试用艾曲波帕（艾曲泊帕）。
自1960年以来，就一直在探索使用造血生长因子（HGF）纠正骨髓衰竭综合征的方法。早期研究使用了造血生长因子，G-CSF，GM-CSF，干细胞因子，白介素（IL）-1，IL -3和IL-6未能显示出有益的作用。这些生长因子缺乏积极治疗作用的原因可能是：AA基质细胞长期骨髓培养物中这些HGF和细胞因子的正常mRNA表达和分泌；AA患者血清HGF明显升高，这些细胞因子对更坚定的骨髓祖细胞的活性。
此外，除G-CSF外，大多数药物都报告有明显的毒性。作为TPO受体，c-Mpl受体存在于更原始的HSC上，这支持TPO对分化程度较低的祖细胞起作用的能力以及治疗AA的理论概念。如前所述，缺乏TPO和c-Mpl受体的基因敲除小鼠的多个造血谱系祖细胞数量减少。同样，患者CAMT与相关的C-的Mpl变异和至少3.7年的中位年龄发展AA。这些发现重申了TPO及其受体在多谱系造血中的作用。
尽管艾曲波帕的临床试验是有限的，但它们已经证明了该药物在增加慢性CTP和丙型肝炎感染相关血小板减少症患者血小板计数方面的功效。Olnes等人于2012年进行了首个也是唯一一个发表的艾罗莫帕格在AA中的临床试验。在此II期研究中，如果血小板计数仍低于20×109/L，且剂量一直低于20×109/L，则采用剂量递增方案从25 mg开始接受艾曲波帕治疗的25例难治性AA患者150毫克主要终点是3-4个月的血液学反应。
这些患者的中位血小板计数为9×109/L，这些患者的中位TPO水平为2767 pg/mL。观察到44％的患者（11/25）至少在一种谱系中表现出反应。在这11名患者中，有4名患者发生了双系反应，其中1名患者发生了三系反应。有36％（9/25）的血小板计数中位数增加了44×109/L，24％（6/25）的中性血红蛋白增加中位数为44 g/L，63％（9/25）的中性白细胞计数中位数增加为1.35×109/L。十一名反应者中有七名继续接受治疗，平均中位时间为16个月，六名达到三联反应。现在艾曲波帕制药的价格是多少？更多详情可咨询下方微信。
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