艾曲博帕/艾曲波帕是治疗再障的有效药物

　　尽管艾曲波帕格最近已被批准用于治疗再生障碍性贫血（AA），但其临床应用的效果仍未知。我们回顾性分析了2017年8月至2018年5月接受艾曲波帕（艾曲博帕）治疗的11例AA患者。

　　结果：总体回应率为55％。四名患者有三系恢复，两名患者有血小板恢复。反应时间在治疗开始后的8周内。在初始评估阶段，反应者和非反应者之间的中性粒细胞与淋巴细胞之比和血小板计数显着不同。

　　结论：艾曲波帕（艾曲博帕）是用于治疗任何程度AA的患者的有前途的药物。

　　AA是一种严重程度广泛的骨髓衰竭综合征。轻度疾病患者不需要输血，只需要进行观察即可。然而，那些患有严重AA的患者需要每周输血并经常进行移植。匹配的兄弟姐妹之间的较年轻年龄移植的结果通常会带来良好的预后。由于缺乏匹配的供体或不合格而不能进行移植的少数患者，必须进行连续的免疫抑制和输血。免疫抑制的有效性约为60％，因此免疫抑制失败的患者除了输血外没有其他有希望的治疗方法。

　　艾曲波帕（艾曲博帕）于2017年8月在日本获准用于AA。但是，迄今为止，日本尚未在临床环境中使用艾曲波帕（艾曲博帕）的报道，因此尚未就如何使用艾曲波帕（艾曲博帕）达成共识。问题可能包括在使用AA之前应该使用多长时间，如何最有效地使用AA，在AA患者中开始使用AA的最佳时间以及最有效的剂量是什么，等等。

　　在我们这11名患者的队列中，有6名对艾曲波帕（艾曲博帕）有反应，其中4名恢复了所有三种细胞谱系。从治疗开始起，最活跃的时间是8周。中性粒细胞恢复最快，而红细胞最慢。

　　我们试图确定响应者和非响应者特征的差异。年龄，性别，从诊断到治疗的时间以及铁蛋白水平无差异。与反应相关的重要因素是AA严重程度和血小板计数。

　　尽管这些数据必须通过具有较大队列的多变量分析来确认，但我们认为我们的结果为将对艾曲波帕（艾曲博帕）产生反应的患者的特征提供了一些提示。例如，较高的血小板计数与较轻的疾病一致。

　　我们的结果表明，在临床环境中艾曲波帕（艾曲博帕）产生了55％的缓解率。该总体缓解率几乎与第一期2期研究的结果相当（其总体缓解率为44％）。但是，在西方国家，最大剂量增加到150 mg，而在日本，最大剂量增加到100 mg。在8至12周内观察到反应性，类似于2期研究中的反应性。最近，一个法国小组报告说，在接受Eltrombopag之前接受ATG治疗的患者对它的反应更好。

　　然而，我们研究中的患者先前的ATG没有显示出这种趋势。另一项1/2期研究报告称，早期将艾曲波帕（艾曲博帕）与ATG和环孢素一起使用可产生更好的反应。我们的研究未能揭示出从诊断到治疗的时间之间，患者之间的差异，尽管在无反应者中可能会更长。因此，这个时期可能影响对艾曲波帕（艾曲博帕）的反应。

　　我们的研究表明，艾曲波帕（艾曲博帕）是治疗任何严重程度的AA患者的有前途的药物。然而，我们应该继续寻找可能影响谁将从这种治疗中受益最大的患者的特殊特征。微信扫描下方二维码了解更多：