再生障碍性贫血患者不适合移植或免疫抑制治疗难治，治疗选择很少。艾曲波帕最近被证明在难治性患者中产生三血统反应。然而，在现实生活中使用这种药物的影响仍然是未知的。这项回顾性研究(2012-2016)由法国再生障碍性贫血参考中心对复发/难治性再生障碍性贫血患者，以及不适合使用抗胸腺细胞球蛋白或移植，接受艾曲波帕至少2个月的患者进行。46例再生障碍性贫血患者在未接受抗胸腺细胞球蛋白治疗的情况下(n=11)或在复发/难治性情况下(n=35)服用抗胸腺细胞球蛋白治疗后(n=35)。
艾曲波帕(中位日剂量150mg)在诊断为再生障碍性贫血17个月(范围8-50)后开始使用。在最后一次随访中，49%的患者仍在接受治疗，9%的患者因反应强烈而停止治疗，2%的患者因毒性反应而停止治疗，40%的患者因艾曲波帕失败而停止治疗。所有患者治疗前均定期输血。在1、3、6个月和最后一次随访时，红细胞和血小板不输血的总比率分别为7%、33%、46%和46%。未接受抗胸腺细胞治疗的患者反应较慢。
在实现输血独立的患者中，血红蛋白浓度和血小板计数分别提高3g/dL(四分位数范围，1.4-4.5)和42×109/L(四分位数范围)。至少有一个谱系(根据美国国立卫生研究院标准)在64%的抗胸腺细胞治疗初治患者和74%的复发/难治性患者中观察到应答，而三种谱系分别在27%和34%观察到应答。我们发现在难治性再生障碍性贫血患者中，血液学改善和输血独立性的比率很高，但在不适合使用抗胸腺细胞球蛋白的患者中，也有接受一线治疗的情况。总之，不适合抗胸腺细胞球蛋白治疗的老年患者可能受益于艾曲波帕。
再生障碍性贫血(AA)是由于造血干细胞被破坏，导致全血细胞减少而引起的。与hla相同的兄弟姐妹捐赠者进行快速的一线骨髓移植可以取得很好的效果。然而，大多数患者不能进行这样的手术，因为没有兄弟姐妹供体或因为他们的年龄和/或共病。马抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素A(CsA)免疫抑制治疗被认为是这种情况下的标准治疗，产生60-70%的整体血液反应率。
然而，目前很少有治疗选择开放给那些不能达到血液学反应或治疗后复发且不适合异体干细胞移植的AA患者。此外，在不能接受ATG的老年患者中，仅通过CsA获得血液学反应的机会很低。在这些后一种病例中，可能发生包括感染、出血和贫血在内的并发症，并导致生活质量显著下降、反复输血、住院、继发性血色素沉着症和死亡。
它最近报道，艾曲波帕non-peptide促血小板生成素模仿口服药物跨膜域结合的MPL受体，可以引起trilineage反应耐火AA.11患者在一个中心2期试验，改善血液得到17个43岁的患者先前未能受益于一个或几个ATG.12的课程
然而，现实生活中使用这种药物的影响仍然很大程度上未知，因为其风险和益处尚未得到独立评估，而5名患者对艾曲波帕产生强大反应的数据可能还有待更新。在法国，医生可以通过一个富有同情心的使用项目使用艾曲波帕。我们利用该项目对法国大量接受艾曲波帕治疗难治性AA的AA患者进行适应症、安全性和有效性评估，同时也将艾曲波帕（艾曲博帕）作为不适合接受ATG的一线治疗。详情请扫码咨询：
请简单描述您的疾病情况，我们会有专业的医学博士免费为您解答问题（24小时内进行电话回访）