目的：托法替尼tofacitinib是一种选择性Janus激酶抑制剂，可有效诱导和维持成人炎症性肠病(IBD)的缓解，但在儿童中的数据有限。本研究旨在评估托法替尼tofacitinib治疗药物难治性小儿IBD的疗效和安全性。
方法：这项单中心回顾性研究包括年龄在21岁及以下的受试者，他们开始使用托法替尼tofacitinib治疗药物难治性IBD。在52周内评估临床活动指数、临床反应、无类固醇缓解、生化反应和不良事件(AE)。
结果：21名受试者，其中18名患有溃疡性结肠炎或不确定的IBD，接受了托法替尼tofacitinib。在12周诱导期结束时，21名受试者中有9名（42.9%）显示临床反应，21名受试者中有7名（33.3%）处于无类固醇缓解期。在52周时可评估的受试者中，17人中有7人（41.2%）表现出临床反应并且处于无类固醇缓解期。在1年仍使用托法替尼tofacitinib的患者中，没有人需要同时使用全身性皮质类固醇。8名受试者因难治性疾病停用托法替尼tofacitinib，其中8名最终接受了结肠切除术，1名受试者出现无菌性腹内脓肿。没有血栓、带状疱疹再激活或临床上显着的高脂血症的实例，所有这些都是感兴趣的AE。
结论：托法替尼tofacitinib治疗儿童IBD的经验有限。在这个队列中，托法替尼tofacitinib在近一半的受试者中诱导了快速的临床反应和持续的疗效。这项研究为托法替尼tofacitinib的有效性和安全性提供了令人鼓舞的证据，作为治疗中度至重度IBD的年轻个体的一部分。需要进行更大规模、更有力的前瞻性研究。详情请扫码咨询：
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