依鲁替尼ibrutinib单药治疗有症状、初治的Waldenström巨球蛋白血症患者

　　目的:依鲁替尼ibrutinib对先前治疗过的Waldenström巨球蛋白血症(WM)有效。MYD88突变(MYD88MUT)和CXCR4突变(CXCR4MUT)影响依鲁替尼ibrutinib的反应。我们报告了一项针对有症状、未经治疗的WM患者的ibrutinib单药治疗的前瞻性研究，以及CXCR4MUT状态对结果的影响。

　　患者和方法：有症状、未接受过治疗的WM患者符合条件。每天给予依鲁替尼ibrutinib（420mg）直至疾病进展或出现不可接受的毒性。所有肿瘤均针对MYD88MUT和CXCR4MUT进行基因分型。　　

　　结果：共有30名WM患者接受了依鲁替尼ibrutinib治疗。所有人都携带MYD88MUT，14人（47%）携带CXCR4MUT。依鲁替尼ibrutinib治疗后，中位血清IgM水平从4,370下降到1,513mg/dL，骨髓受累率从65%下降到20%，血红蛋白水平从10.3上升到13.9g/dL（所有比较P<.001）。所有患者的总体（轻微或多于轻微）和主要（部分或大于部分）反应分别为100%和83%。野生型CXCR4患者的主要（94%对71%）和非常好的部分（31%对7%）反应率更高，主要反应时间更快（1.8个月对7.3个月；P=0.01）。CXCR4MUT，分别。中位随访时间为14.6个月，两名患者（均为CXCR4MUT)进步。18个月的估计无进展生存率为92%（95%CI，73%至98%）。所有病人都还活着。>5%患者的2/3级治疗相关毒性包括关节痛(7%)、瘀伤(7%)、中性粒细胞减少(7%)、上呼吸道感染(7%)、尿路感染(7%)、房颤（10%）和高血压（13%）。没有4级或意外毒性。　　

　　结论：依鲁替尼ibrutinib具有高活性，产生持久反应，作为有症状WM患者的主要治疗是安全的。CXCR4MUT状态影响对依鲁替尼ibrutinib的反应。详情请扫码咨询：