目的：在转移性软组织肉瘤（STS）的治疗中，帕唑帕尼Pazopanib被认为是化疗失败后的标准治疗。我们回顾性研究了帕唑帕尼Pazopanib在转移性子宫STS患者中的疗效。
方法：对2013年9月至2015年12月期间连续35例接受口服帕唑帕尼Pazopanib800mg/天作为转移性疾病抢救治疗的子宫STS患者进行回顾性研究。终点包括缓解率、生存率和安全性。
结果：在35名患者中，27名(77%)的组织学诊断为平滑肌肉瘤(LMS)，中位年龄为57岁（范围为36-70岁）。转移部位的中位数为1（范围，1-5），其中肺是最常受累的部位。帕唑帕尼Pazopanib的耐受性普遍良好：主要的血液学毒性为1/2级贫血（14%）。在非血液学毒性中，最常见的是1/2级口腔炎（22%），其次是疲劳和高血压。分别在10名(29%)和11名(31%)患者中观察到客观反应和疾病稳定。然而，在LMS患者中观察到大多数临床反应病例：LMS为33%，未分化多形性肉瘤为20%，子宫内膜间质肉瘤为0%。中位无进展生存期和总生存期分别为5.8个月（95%置信区间[CI]=3.6-8.1）和20个月。
结论：在这项“真实世界”的回顾性研究中，帕唑帕尼Pazopanib的补救治疗在未选择的子宫STS患者中显示出临床相关的疗效和耐受性。尽管令人鼓舞的是，韩国子宫STS患者的结果与III期试验中报告的结果相似，但临床获益仅限于LMS。详情请扫码咨询：
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