背景：XL184（卡博替尼）在晚期甲状腺髓样癌（EXAM）试验中的双盲III期疗效初步分析表明，与安慰剂相比，卡博替尼在进展性甲状腺髓样癌（MTC）患者中的无进展生存期显着改善。总生存期(OS)是一个关键的次要终点，在长期随访后进行了最终分析。
患者和方法：EXAM在330名有记录的转移性MTC放射学进展的患者中比较了卡博替尼和安慰剂。患者随机(2:1)接受卡博替尼(140毫克/天)或安慰剂。报告最终操作系统和更新的安全数据。
结果：最短随访时间为42个月。Kaplan-Meier分析显示，卡博替尼与安慰剂相比，中位OS增加了5.5个月（26.6个月对21.1个月），尽管差异没有达到统计学显着性[分层风险比(HR)，0.85；95%置信区间(CI)，0.64-1.12；P=0.24]。在对OS、无进展生存期和客观缓解率的探索性评估中，与不携带该突变的患者相比，卡博替尼似乎对RETM918T突变阳性肿瘤患者具有更大的治疗效果。对于RETM918T阳性疾病患者，卡博替尼的中位OS为44.3个月，而安慰剂为18.9个月[HR，0.60；95%CI，0.38-0.94；P=0.03（未针对多亚组分析进行调整）]，相应值为20.2个月与21.5个月（HR，1.12；95%CI，0.70-1。82;P=0.63)在RETM918T阴性亚组中。卡博替尼的中位治疗持续时间为10.8个月，安慰剂为3.4个月。卡博替尼的安全性与主要分析的安全性保持一致。
结论：卡博替尼在转移性放射学进展性MTC患者中的试验最终OS分析中未达到次要终点。与安慰剂相比，观察到卡博替尼的OS出现统计学上不显着的增加。探索性分析表明，RETM918T阳性肿瘤患者使用卡博替尼cabozantinib可能会获得更大的治疗益处。详情请扫码咨询：
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