在开始治疗后 12 周,接受艾曲波帕(eltrombopag)治疗的 25 名患者中有 11 名 (44%) 在至少一个谱系中符合主要反应标准。所有 25 名患者在入组时都依赖于血小板输注,11 名有反应的患者中有 9 名在 12 周时不再需要输注血小板,包括 2 名也有血红蛋白反应的患者和 2 名也有中性粒细胞反应的患者。其余 2 名有反应的患者仅符合 12 周时中性粒细胞反应的标准。
11 名有反应的患者中有 7 名继续接受艾曲波帕(每天 150 毫克的剂量),中位时间为 16 个月(范围,8 至 32 个月)。在未继续接受艾曲波帕治疗的 4 名患者中,2 名仅出现中性粒细胞反应,2 名因上述可能的毒性作用而停药。有反应的患者在血细胞计数方面继续有临床显着改善,有些人在其他谱系中也有反应;1 名患者最终在两个谱系中达到反应标准,6 名患者最终在三个谱系中达到反应标准。
显示了具有响应的每个谱系的患者血细胞计数的纵向测量值。共有 9 名患者出现血小板反应,最长随访时血小板计数的中位数增加为每立方毫米 44,000。共有 6 名患者有红细胞反应,血红蛋白水平增加 4.4 克/分升。三名以前依赖红细胞输血的患者不再需要它们,其中一名患者因铁过载严重而接受了静脉切开术。共有 9 名患者最终出现中性粒细胞反应,中位细胞数每立方毫米增加 1350 个,其中 4 名患者在基线时出现严重的中性粒细胞减少症。总结了有反应患者所有三个谱系的平均 (±SE) 血细胞计数。患者 5 患有未经证实的白内障,在 12 周时出现血小板反应,最终出现持续 21 个月的三系反应,尽管艾曲波帕仅在 9 周后停药。
在 25 名患者中的 22 名患者中,年龄调整后的基线白细胞端粒长度处于第一个四分位数,并且在艾曲波帕治疗 12 周后没有变化。在有反应的 11 名患者中,我们在最近的评估中(范围,12 至 117 周)检测到端粒长度没有显着变化。在基线和 3 个月时评估了血液中 T 细胞亚群的免疫表型组。在接受艾曲波帕治疗的患者中,T 调节细胞或其他 T 细胞亚群的百分比或绝对数量与基线相比没有显着变化,有反应的患者与无反应的患者之间也没有显着差异。评估了连续骨髓活检标本的细胞结构。随访超过 8 个月的 4 名血液学反应患者中有 3 名细胞结构正常化。CD34 的免疫组织化学染色显示造血干细胞和祖细胞的频率正常化。关于艾曲波帕的购买?更多详情可咨询下方微信。
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