客观的：
进行一项随机试验以检验以下基本假设：口服达达拉非每天一次口服48周，可减轻患有杜氏肌营养不良症（DMD）的男孩的门诊能力下降。
方法：
311名年龄在7至14岁之间，服用糖皮质激素的DMD参与者被随机分为他达拉非（tadalafil）0.3mg·kg-1·d-1，他达拉非（tadalafil）0.6mg·kg-1·d-1或安慰剂。主要疗效指标是48周后的6分钟步行距离（6MWD）。次要疗效指标包括北极星动态评估和定时功能测试。上肢的表现（PUL）是预先确定的探索性结果。
结果：
他达拉非（tadalafil）对主要结局无影响：安慰剂组6MWD下降48周为51.0±9.3m，低剂量他达拉非（tadalafil）为64.7±9.8m（与安慰剂相比p=0.307，高剂量他达拉非（tadalafil）为59.1±9.4m）（相对于安慰剂，p＝0.538）。他达拉非（tadalafil）对次要结局也没有影响。在低剂量他达拉非（tadalafil）中，年龄大于10岁的男孩中，PUL总分和肩部分项的下降比安慰剂少。不良事件与他达拉非（tadalafil）的已知安全性和DMD疾病状态一致。
结论：
他达拉非（tadalafil）没有减轻DMD男孩的门诊能力下降。应该考虑进行进一步的研究，以确认产生假说的上肢数据，并确定是否可以通过在7岁之前开始使用他达拉非（tadalafil）来减缓动态下降。
证据分类：
这项研究提供了I类证据，他达拉非（tadalafil）不会减缓7至14岁患有Duchenne肌营养不良症的男孩的动态下降。详情请扫码咨询：
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