日前，据外媒披露，Mirum Pharmaceuticals 公司已经在其主要在研候选药物 maralixibat 的 phase 3 期临床试验中给第一位患者开始用药，maralixibat 是其开发用于患有进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）儿童治疗的一款药物。
“PFIC是一种对儿童及其家庭产生巨大负面影响的破坏性疾病，”Mirum 总裁兼首席执行官 Chris Peetz 表示。“由于目前还没有获得批准上市的药物可治疗，公司 phase 3 期 MARCH-PFIC 临床试验的开始是 Mirum 的一个重要里程碑，这让我们更近一步具有潜力为患有这种罕见疾病的儿童提供一种新治疗方案，肝内胆汁淤积是肝损伤的主要驱动因素，这种进行性疾病的常见症状为黄疸与瘙痒。“
肝病新药Maralixibat 是一种可通过口服给药的药物，目前正在Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患儿中进行疗效评估。这两种胆汁淤积性疾病都涉及来自肝脏的胆汁酸流动的中断，导致肝脏和全身胆汁酸过量。这将直接导致肝脏疾病和各种严重改变生活的症状，包括发育不良和慢性和严重的瘙痒。
请简单描述您的疾病情况，我们会有专业的医学博士免费为您解答问题（24小时内进行电话回访）