目的:有证据表明Everolimus依维莫司可显着降低结节性硬化症(TSC)癫痫患者的癫痫发作频率。鉴于TSC相关的增殖过程在大脑发育过程中更具动态性,接受Everolimus依维莫司治疗的患者的癫痫发作结果可能与年龄有关,并且在成年患者中可能不太令人信服。本研究的目的是评估Everolimus依维莫司在成人临床实践中的有效性和安全性。
方法:我们对七个德国癫痫中心在成年期(≥18岁)开始Everolimus依维莫司的活动性癫痫TSC受试者进行了多中心回顾性图表审查。主要终点是6个月后的保留率。
结果:共有45名受试者在Everolimus依维莫司开始时的平均年龄为31.6±11.1岁,符合纳入标准。6个月后的保留率为98%(43/44可评估对象)。反应率(癫痫发作减少≥50%)为33%(14/43可评估受试者;四名完全无癫痫发作)。我们没有发现Everolimus依维莫司开始时癫痫结果参数与患者年龄之间存在显着关系。19名受试者报告了不良事件,6名患者被判定为严重。3例患者在观察期间死亡。
意义:有证据表明,Everolimus依维莫司是成人TSC患者癫痫的有效附加治疗,令人惊讶的是,对个体受益没有任何年龄限制。在成年期间似乎不太可能出现强烈的年龄依赖性效应。即使没有证据表明死亡与Everolimus依维莫司摄入之间存在因果关系,也应仔细监测Everolimus依维莫司患者,尤其是感染和口腔炎。
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