目的:
卡博替尼Cabozantinib是肝细胞生长因子受体（MET），血管内皮生长因子受体2的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），在转染（RET）期间进行了重新排列，证明了在甲状腺髓样癌（MTC）患者的I期临床活性。
患者和方法:
我们进行了一项双盲，III期试验，比较了卡博替尼和安慰剂在330例转移性MTC影像学进展中的患者。患者被随机分配（2：1）接受卡博替尼（每天140mg）或安慰剂治疗。主要终点是无进展生存期（PFS）。其他结局指标包括肿瘤反应率，总生存率和安全性。
结果:
卡博替尼的估计中值PFS为11.2个月，而安慰剂为4.0个月（危险比，0.28；95％CI，0.19至0.40；P<.001）。在所有亚组中均观察到卡博替尼的PFS延长，包括年龄，先前的TKI治疗和RET突变状态（遗传性或散发性）。
卡博替尼的缓解率为28％，安慰剂的缓解率为0％；无论RET如何，都可以看到响应突变状态。Kaplan-Meier对卡博替尼的1年存活和无进展患者的估计为47.3％，而安慰剂为7.2％。
常见的卡博替尼相关不良事件包括腹泻，掌-红斑感觉异常，体重和食欲下降，恶心和疲劳，导致剂量减少了79％，并保持了65％的患者。不良事件导致接受卡博替尼治疗的患者中有16％的患者中止治疗，接受安慰剂治疗的患者中有8％的患者中止治疗。
结论:
卡博替尼（140mg/日）在进行性转移性MTC患者中实现了PFS的统计学显着改善，并且代表了这种罕见疾病患者的重要新治疗选择。卡博替尼的这一剂量与明显但可控的毒性有关。详情请扫码咨询：
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