儿童SCITP的治疗方法主要基于成人研究的证据,很少有随机试验评估儿童的治疗反应。这是我国首次系统评价艾曲波帕(艾曲波帕乙醇胺片)治疗儿童SCITP患者的临床疗效和安全性的研究。本报告描述了我们在现实生活中使用艾曲波帕(艾曲波帕乙醇胺片)的经验。
艾曲波帕(艾曲波帕乙醇胺片)有什么功效呢?
我们研究的ORR为75%,高于之前对CITP儿童的报道,但低于成人ITP的报道。我们推测,饮食限制和吞咽困难可能使最小的儿童难以遵守治疗。由于在现实生活中的研究数据和应用经验较少,特别是对于儿童,我们更加关注其安全性。经过仔细考虑,我们最初将其作为三线治疗。这也可能导致成人CITP患者的反应率较低。
先前的研究发现,艾曲波帕(艾曲波帕乙醇胺片)的疗效与其剂量有相关性,但在我们的研究中没有发现。这种差异可能与我们研究中的儿童相关的某些因素有关,如潜在的病理生理学或使用相伴的药物。本研究中,1~5岁儿童使用艾曲波帕(艾曲波帕乙醇胺片)的平均有效剂量为1.60mg/kg,无效剂量为1.76mg/kg。6-17岁儿童有效剂量与无效剂量相同。
年龄较小的儿童通常比年龄较大的患者服用的药物剂量要高,这可能是因为他们的清除率和耐受性更高。对于75mg艾曲波帕(艾曲波帕乙醇胺片)无效的儿童患者是否会对更高剂量的艾曲波帕(艾曲波帕乙醇胺片)有效,目前正在进行研究,并将在未来的研究中报道。
在ITP和其他血小板减少症患者中获得的临床证据证明了联合使用艾曲波帕(艾曲波帕乙醇胺片)与免疫抑制剂的可行性。用艾曲波帕(艾曲波帕乙醇胺片)同时治疗血小板生成不足和用其他ITP药物同时治疗血小板破坏增加,可能会在对单药疗法有难治性的患者中引起协同反应。然而,由于样本量很小(只有4例同时接受治疗),我们无法在本研究中测试这种可能性。
有趣的是,有出血症状的患者数量在我们的研究中减少艾曲波帕(艾曲波帕乙醇胺片)治疗后无论是否他们反应,尽管平均血小板仍在12×109L/L和18×109/那些没有回应治疗过程中。血小板黏附增强可能促成了这一发现:艾曲波帕(艾曲波帕乙醇胺片)上调血小板胶原受体(糖蛋白VI(GPVI)),这一作用可能降低了治疗有反应者和无反应者出血的风险。
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