艾曲波帕治疗中国SCITP患儿的临床疗效和安全性

　　小儿重症慢性免疫性血小板减少症(SCITP)的治疗具有挑战性。我们评估了艾曲波帕治疗中国SCITP患儿的临床疗效和安全性。本观察性研究于2017年4月至2018年7月在北京市儿童医院血液科肿瘤中心进行。包括接受艾曲波帕治疗至少12周及随访数据的SCITP患者。收集基线数据，如年龄、药物剂量、研究前血小板计数、伴随用药和出血严重程度。　

　　在至少12周的艾曲波帕治疗期间，评估了治疗应答率、持久应答率、出血事件和不良事件。艾曲波帕治疗的中位持续时间为16(12~48)周。总有效率为75%(15/20)，完全有效率为35%(7/20)，部分有效率为40%(8/20)。持续应答率为70%(14/20)。研究期间未发生严重出血事件或严重不良事件。艾曲波帕似乎对SCITP患儿有效和安全，尽管还需要更多的研究来证实这一点。　　

　　免疫性血小板减少症(ITP)是儿童最常见的自身免疫性血小板减少症。ITP被定义为在没有潜在原因的情况下，孤立的低血小板计数(<100×109/L)，而那些血小板减少持续>12个月的被认为是慢性免疫性血小板减少症(CITP)。　　

　　严重ITP被预留给患者临床相关的出血，定义为出血的充分授权治疗级或通过新的出血症状的发生要求额外的干预或增加药物剂量，通常发生在血小板计数低于10-20×109/L。重要的是，患有严重慢性免疫性血小板减少症(SCITP)的儿童应接受适当的治疗，因为低血小板计数可能导致出血。　　

　　艾曲波帕是一种口服，非肽促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，刺激血小板生成，被认为适合于儿童使用。在关键的临床试验中，报道ITP对艾曲波帕的应答率为59%-88%，且治疗耐受性良好。用艾曲波帕连续长期治疗长达3年被报道是安全的，并且在稳定的剂量下可以维持其疗效。两项国际、随机、双盲、安慰剂对照试验显示，艾曲波帕在儿童CITP患者中的血小板应答率为36%-44%。　　

　　然而，艾曲波帕在中国严重ITP患儿中的安全性在很大程度上尚不清楚。为了增加关于在儿童中使用艾曲波帕的知识，我们描述了我们使用艾曲波帕治疗SCITP患者的单中心经验。本研究的主要目的是观察艾曲波帕治疗儿童SCITP的临床疗效和安全性。　　

　　无严重不良事件报道。仅有1例(5%)出现皮疹。没有观察到头痛(通常是报道的最常见的不良事件)。无不良事件引起停药。2例(10%)患者在使用艾曲波帕治疗期间出现轻微出血。肝转氨酶在艾曲波帕（eltrombopag）治疗期间没有升高。在研究期间，没有患者出现新的白内障或血栓栓塞事件，也没有恶性肿瘤或血栓的报道。20例患者中仅有1例血小板计数升至470×109/L，经及时调整剂量后降至正常范围，未见不良反应。详情请扫码咨询：