长期使用艾曲波帕/艾曲博帕是否对骨髓有害

　　不良事件与成人CITP患者相似，除了我们没有观察到血栓事件(这可能与儿童的身体特征有关)或恶性肿瘤(可能是因为儿童对艾曲波帕(艾曲博帕)的耐受性优于成人)。我们的发现与之前的随机、安慰剂对照的3期研究一致。然而，其他报道TPO-RAs对成人骨髓的影响的研究表明，在超过2-5年的治疗后，出现进展性纤维化的风险很小。虽然成人研究的结果是令人放心的，但长期的艾曲波帕(艾曲博帕)治疗对儿童骨髓的影响尚未被研究，仍然是未知的。需要更长的随访和连续的骨髓检查来确定长期使用艾曲波帕(艾曲博帕)是否对骨髓有害。　　

　　虽然肝毒性和血栓事件是重要的副作用艾曲波帕(艾曲博帕)，他们是罕见的。在如此少量的患者中，由于这些事件的罕见性质，他们很可能不会遇到任何重大的不良事件。需要更多更大样本量的研究来评估艾曲波帕(艾曲博帕)治疗SCITP儿童患者的长期疗效和安全性。对于一线和二线治疗不能耐受或难治性的患者，艾曲波帕(艾曲博帕)作为二线或三线治疗的选择是有效和安全的。　　

　　用艾曲波帕(艾曲博帕)治疗导致血小板计数稳定增加，减少了对ITP的伴随治疗的需要。我们的研究结果表明，在等待儿童自发改善的同时，使用艾曲波帕(艾曲博帕)可能是一种支持血小板计数的合理方法。艾曲波帕(艾曲博帕)治疗SCITP患儿的疗效令人鼓舞。因此，对于一线治疗无效的SCITP患儿，艾曲波帕(艾曲博帕)可能是一个有价值的补充。　　

　　然而，我们的研究在回顾性设计、小样本和相对较短的随访时间方面存在局限性。我们不能评论艾曲波帕(艾曲博帕)对健康相关生活质量(HRQoL)的影响，也不能评论出血症状的具体情况，这可能会指导治疗决定。由于回顾性评估出血严重程度是困难的，我们只描述出血事件是否发生。　　

　　由于改善的HRQoL被认为是启动TPO-RA的原因之一，因此在治疗前和整个治疗过程中应用HRQoL可以提供有用的信息。前瞻性试验收集有关决策、HRQoL和出血评估的信息是非常必要的。　　

　　我们的结果代表了患者治疗的不同时期，使长期治疗的结论很难。因此，我们将重点放在12周的治疗治疗上，这与许多临床试验的初始时间段相似。仅纳入20例患者，但这是中国首个关于艾曲波帕(艾曲博帕)用于儿科ITP患者的单中心报道。未来的试验需要确定中国儿科患者群体中谁将从该药物中获益最大，适当的给药策略以扩大其使用，并将患者相关结果与其他治疗方案进行比较。详情请扫码咨询：