背景：慢性淋巴细胞白血病患者的17p染色体缺失(del[17p])在接受标准化学免疫疗法治疗时预后非常差。Venetoclax是一种口服小分子BCL2抑制剂，可诱导慢性淋巴细胞白血病细胞凋亡。在之前对venetoclax维奈托克进行的首次人体研究中，77%的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病患者获得了总体反应。在这里，我们旨在评估venetoclax维奈托克单药治疗对复发性或难治性del(17p)慢性淋巴细胞白血病患者的活性和安全性。
方法：在这项2期、单臂、多中心研究中，我们招募了来自31个中心的18岁及以上患有del(17p)复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（根据2008年修订的慢性淋巴细胞白血病国际研讨会指南定义）的患者。美国、加拿大、英国、德国、波兰和澳大利亚。患者开始每天一次venetoclax维奈托克，每周剂量增加计划（20、50、100、200、400毫克），持续4-5周。然后患者每天连续给药400毫克，直到疾病进展或因其他原因停药。主要终点是由独立审查委员会评估的达到总体反应的患者比例。活性和安全性分析包括所有接受至少一剂研究药物（根据方案）的患者。NCT01889186。随访正在进行中，患者仍在接受治疗。
发现：2013年5月27日至2014年6月27日期间，107名患者参加了该研究。在中位随访12·1个月(IQR10·1-14·2)中，85(79·4%;95%CI70·5-86·6)107名患者。最常见的3-4级不良事件是中性粒细胞减少症(43[40%])、感染(21[20%])、贫血(19[18%])和血小板减少症(16[15%])。59例(55%)患者发生严重不良事件，无论其与治疗的关系如何，最常见（≥5%的患者）是发热和自身免疫性溶血性贫血（各7例[7%]）、肺炎（6例[6%]）和发热性中性粒细胞减少症（5[5%]）。研究中有11名患者在最后一剂venetoclax维奈托克后30天内死亡；七项是由于疾病进展，四项是由于不良事件（均未评估为与治疗相关）。
解释：该试验的结果表明，venetoclax维奈托克单药治疗对复发性或难治性del(17p)慢性淋巴细胞白血病患者有效且耐受性良好，为这一预后极差的人群提供了新的治疗选择。此外，鉴于venetoclax维奈托克的独特作用机制，应研究与其他新型靶向药物的组合或测序，以进一步推进del(17p)慢性淋巴细胞白血病的治疗。详情请扫码咨询：
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