免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的自身免疫性疾病和血液系统疾病,其特征是血小板数量减少,可导致明显的症状,例如出血,淤青,鼻出血或瘀斑。血小板生成素受体激动剂艾曲波帕(瑞弗兰,EPAG)是用于治疗成人和儿童慢性ITP紫癜的二线药物。
艾曲波帕是经批准用于Ch-ITP成人和儿童患者的口服非肽血小板生成素受体激动剂。EPAG在儿科患者中的疗效和安全性已在2项国际,随机,双盲,安慰剂对照试验PETIT1和PETIT2中得到证实。这些研究的结果是一致的,并证明EPAG可以提高Plt计数,帮助儿童减少或停用伴随的ITP药物,并减少急救治疗的需求。结果表明,至少在40%的患者,有Plt的水平的显著上升与使用EPAG 。与EPAG治疗有关的最常见不良事件是肝酶升高,通常是轻度的,没有肝功能受损的迹象。
我们的研究显示了关于疗效和持久性的相似结果。在我们的研究中,由于肝酶升高,仅两名患者(2%)停止治疗。我们没有发现任何血栓形成或白内障;然而,患者数量和随访时间不足以得出这方面的结论。
诊断为89例慢性ITP和16例急性难治性ITP。在开始EPAG治疗时,患者的平均年龄为9.5±4.5岁(最小-最大:1.2-18岁)。总体缓解率为74.3%(n = 78)。血小板计数≥50x109/ L的平均时间为11.6±8周。27例患者(25.7%)停止治疗,平均6.8±9个月(范围:1-38个月)。停药的原因是18例患者无反应,4例患者不依从和2例肝毒性。
EPAG停止治疗后3例患者平均持续接受治疗4个月。目前的研究结果表明,EPAG在患有急性难治性和慢性ITP的儿科患者中是一种有效的治疗选择。但是,必须密切监测患者在治疗期间的反应和副作用,尤其是铁缺乏症。现在艾曲波帕制药的价格是多少?更多详情可咨询下方微信。
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