摘要:
免疫性血小板减少症(ITP)是一种以血小板计数短暂或持续下降到100×109/L以下为特征的免疫介导疾病。虽然它属于良性疾病,但出血并发症可能是致命的。随着对该病病理生理学的进一步了解,近年来开始使用的促血小板生成素受体激动剂似乎是治疗耐药病例的有效选择。本研究旨在回顾性评估艾曲波帕治疗土耳其爱琴海地区慢性ITP患者的疗效、长期安全性和耐受性。
材料与方法:
回顾性研究了爱琴海地区40例接受艾曲波帕治疗的难治性ITP患者的资料。
结果:
总缓解率为87%,中位缓解时间为19.5天(四分位数范围:5-60天),即血小板数量超过50x109/L。在一例患者中,观察到静脉窦血栓形成,没有其他由于血栓形成或与血栓形成相关的额外危险因素。另一位患者完全缓解并不规则随访12个月,因可能是急性心肌梗死导致的猝死而失去。
结论:
尽管艾曲波帕的疗效令人满意,但仍需密切监测患者血小板计数是否超标以及血栓栓塞事件。
在这项回顾性研究中,我们评估了艾曲波帕治疗土耳其慢性ITP患者的长期安全性、有效性和耐受性。在这项研究中,数据的40例回顾性评价,总反应率为87%,在各种不同的治疗方案,如类固醇,anti-D球蛋白,脾切除术,静脉注射免疫球蛋白、硫唑嘌呤、环磷酰胺、达那唑、长春新碱、利妥昔单抗应用没有响应之前艾曲波帕治疗。
这一比例与Katsutani等研究中获得的80%相似,Katsutani等研究中评估了19例患者3年的艾曲波帕数据,与Tomiyama等研究中获得的69.6%相似,其中包括23例安慰剂对照患者。本研究中,与文献一致,行脾切除术和未行脾切除术的患者应答率无差异。虽然治疗效果令人满意,但仍需密切监测患者进展迅速的血小板血症和血栓栓塞事件。
除1例患者在治疗的第1个月出现红斑肢痛和另1例患者在治疗的第6个月出现自身免疫性肝炎外,治疗的耐受性和持续性均良好。当艾曲波帕被认为具有增加转氨酶的能力时,对于发展为自身免疫性肝炎的患者终止了治疗。然而,在随访期间,尽管停药,转氨酶并没有减少。因此,这种情况被认为是一种伴随疾病。
艾曲波帕治疗的常见副作用,头痛和恶心,并没有导致任何终止治疗,随着时间的推移自动消失。在文献中,TPO-R激动剂治疗期间的血栓栓塞事件发生率报道为2%-4%;然而,只有1/40的患者有静脉窦血栓形成的比率与文献一致。我们无法获得患者在治疗12个月时因急性心肌梗死而丧失的详细信息,同时监测完全缓解。
TPO-R激动剂可能会增加骨髓血脑屏障中发生或进展网织素纤维沉积的风险。对于使用艾曲波帕的患者,外周血涂片应检查形态学异常,如泪滴细胞、有核红细胞、白细胞样图像、异常发育性改变或血细胞减少。如果这种异常发展或恶化,应进行骨髓活检。如果在推荐的剂量范围内使用艾曲波帕(艾曲博帕)治疗时,血小板反应丧失或未能维持,也应促使寻找导致因素,如骨髓纤维化。在我们的研究中,没有患者在治疗期间表现出骨髓网织素显著增加的提示临床或实验室结果,也没有重复骨髓活检。
对治疗有应答的患者平均随访时间为13.78±7.51个月,令人满意;另一方面,对于血小板血症和血栓栓塞事件,建议密切监测。特别是,应详细告知开始治疗的患者这方面的情况,不能密切跟踪的病例不建议采用这种治疗。当血小板计数超过200x109/L时建议减少用药剂量,当血小板计数超过400x109/L时建议完全停止用药。
因血小板减少或其他不良反应停药后,应监测患者,以检测血小板计数的任何短暂下降,并决定进一步治疗的适应症和剂量。在有初步反应的患者随访期间出现反应丧失的情况下,必须详细询问饮食-药物的相互作用。详情请扫码咨询:
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