作为第一个获得类风湿关节炎适应症的靶向药,托法替布/托法替尼以创新机制作用于JAK通路,从而缓解与类风湿关节炎相关的炎症反应,以达到治疗目的。托法替尼有效性和安全性与生物制剂相似,但是无需注射只需每天口服,保存携带方便,两周即迅速起效,可更好地满足当前类风湿关节炎的治疗需求,为患者带来更多的临床获益。
虽然早于1990年研究已发现JAK-STAT信号通路,1993年确定JAK激酶是潜在的药物靶点,1994年以JAK3为靶点筛选了400,000种分子, 开始寻找先导分子,1997年合成1000种化合类似物帮助优化效能、选择性、溶解度和稳定性,但直至2012年美国才批准了首个JAK抑制剂用于类风湿关节炎的治疗,即托法替布。
JAK-STAT信号通路功能广泛,因此JAK抑制剂目前已开启类风湿关节炎之外领域的临床探索,托法替布也不断尝试拓宽其他炎症性疾病治疗新思路,其中包括银屑病、强直性脊柱炎、幼年特发性关节炎、炎症性肠病、特应性皮炎、皮肌炎等等。未来或将为更多患者带来临床获益,让我们共同期待!
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