最近，《新英格兰医学杂志》刊登了一篇应用托法替布（托法替尼）治疗无肌病皮肌炎相关的间质性肺病的文章，引起了风湿界的轰动，先将该文翻译如下，供大家参考。抗黑素瘤分化相关蛋白（抗MDA5）阳性无肌病皮肌炎（ADM）相关的间质性肺病（ILD）（以下称为ADM-ILD）是一种快速进展且危及生命的疾病。即使应用大剂量糖皮质激素联合环孢霉素、他克莫司、或环磷酰胺进行侵略性的常规治疗，6个月死亡率仍高达50％。
日本研究人员最近报道了Janus激酶（JAK）抑制剂托法替布作为常规治疗失败后的高风险ADM-ILD患者的救治选择可能有效。我们的数据也表明：JAK抑制剂可以清除促炎因子，并且体外实验中清除ADM-ILD来源的T细胞的促纤维化作用。因此，我们进行了一个单中心，开放性临床研究，以评估托法替布治疗早期抗MDA5阳性AMD-ILD的疗效。从2017年7月到2018年9月，共有18名有资格参加试验的患者入组，并接受了糖皮质激素联合托法替布（剂量为5 mg，每日两次）。
2014年4月至2017年6月期间共有32名符合相同标准且接受常规治疗的患者为历史对照。ILD发病后6个月的存活率在前瞻性组（18例中18例，100％）中明显高于对照组（32例中的25例，78％）（P = 0.04）。随着时间的推移，托法替布组患者的铁蛋白水平、FVC（预测值的百分比）、单次呼吸一氧化碳弥散能力和高分辨率CT的影像学也得到了显著改善。此外，接受托法替布治疗的患者中的大部分不良事件均为低级别。
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