艾曲博帕(艾曲波帕)是一种新型的口服TPO受体激动剂,具有良好的耐受性与安全性, 特发性血小板减少性紫癜(ITP)患者长期使用本品可使血小板计数维持在50~400×109/L。此外,艾曲博帕也可使慢性ITP儿童患者获益,并可获得持续治疗应答,能至少需要8周或直至在6个月。一项关于艾曲博帕的临床研究显示难治性再生障碍性贫血(AA)给予艾曲博帕后可产生多系临床应答,且停药后可以维持正常造血功能。
一项II期开放性单臂研究评估了艾曲博帕对难治性再生障碍性贫血(SAA)的疗效和安全,与之前大型ITP治疗研究中报道相似,研究中的再障患者能非常好的耐受艾曲博帕治疗,艾曲博帕在体内可刺激造血干细胞和祖细胞扩增、分化,机制可能与内源性TPO不一样,可有效治疗免疫抑制治疗失败的难治性再生障碍性贫血患者,且停药后反应持续。
儿童 ITP的二线治疗药物较为稀缺,艾曲博帕可使ITP儿童患者受益。一项针对艾曲博帕治疗慢性ITP儿童的随机多中心安慰剂对照研究显示,80%的患者获得治疗应答,40%患者获得持续治疗应答,并能降低出血事件发生,不良反应发生情况与安慰剂组相似。艾曲博帕安全性和耐受性良好,是慢性ITP儿童患者的新的治疗选择。
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