艾曲泊帕获得FDA批准用于严重再生障碍性贫血（SAA）的一线突破性治疗药物，用于暴露于辐射的低血小板计数人群。此次获批是基于同既往单药相比，重度再障患者在使用艾曲泊帕联合标准IST治疗后可获得更高的CR率。艾曲泊帕是美国数十年来首个用于新诊断的SAA患者的一线方案，预计2019年欧洲药品管理局也将作出最终决定。
艾曲泊帕，美国以外市场也称为Revolade®，是一种口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），通过诱导来自骨髓干细胞的巨核细胞刺激和分化来增加血小板的产生。该药物已经批准用于对IST反应不足的再生障碍性贫血患者治疗，也被批准用于患有慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）的成人和儿童，这些患者对其他治疗无效或耐药。此外，还可以用于治疗慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染患者的血小板减少症。
再生障碍性贫血包括病因治疗、支持疗法和促进骨髓造血功能恢复的各种措施。非重度再生障碍性贫血一般以雄激素为主，辅以其他综合治疗，经过长期不懈的努力，才能取得满意疗效，不少病例血红蛋白恢复正常，但血小板长期处于较低水平，临床无出血表现，可恢复轻工作。然而对于重度再生障碍性贫血患者，上述治疗常无效。回顾过去的25年，由于该领域尚未有有效的治疗新药问世，重度再生障碍性贫血患者的生存预后非常差。
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