类风湿性关节炎(RA)是一种慢性全身性自身免疫性疾病。全世界超过2300万人患有RA,患有该病的妇女数量约是男性的三倍。RA的当前治疗包括使用非甾体抗炎药——一种口服常规的疾病缓解性抗风湿药(cDMARD),例如甲氨蝶呤是目前可选择的靶向治疗;还有注射型的生物疾病缓解性抗风湿药(bDMARD)。尽管当前有一定治疗选择,许多患者没有达到他们的治疗目标或持续缓解,该领域仍然有大量未满足的需求以整体改善病人护理。
目前已经在国内上市是辉瑞公司的托法替尼,其治疗对象是类风湿关节炎。多个临床随机对照试验里,托法替尼表现优异。托法替尼疗效不亚于风头正紧的肿瘤坏死因子拮抗剂,可能优于经典的类风湿关节炎治疗的瞄定药物甲氨蝶呤。要知道肿瘤坏死因子拮抗剂可曾誉为类风湿关节炎治疗的划时代进步。然而,托法替尼的疗效不仅仅体现在类风湿关节炎。在其他炎性疾病,比如炎症性皮肤病、炎性肠病、乃至肾炎、肾移植都可能有巨大价值。
目前还没有托法替尼直接治疗系统性红斑狼疮、狼疮肾炎的临床对照试验。不过,托法替尼在治疗系统性红斑狼疮合并有类风湿关节炎时观察到DNA抗体滴度下降。而且治疗后患者无论关节病变还是狼疮活动都得到一定改善控制。总的来说,托法替尼展现了对各种风湿炎症疾病的良好治疗前景。但仍需足够可靠的临床随机双盲对照试验来确定它的价值。
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