托法替布(Tofacitinib)治疗青春期前儿童斑秃有效吗？

　　斑秃（AA）是一种多见于儿童的常见病，它与患儿及其家人的健康相关生活质量呈负相关。虽然历来AA的治疗受到了限制，但近来JAK抑制剂的出现成为了一种直接作用于发病机制的治疗方法。报道的两个病例系列研究证明了口服托法替尼(tofacitinib)可治疗12岁及以上的AA患儿有效；并且发现虽然外用不如系统治疗效果好，但局部外用JAK抑制剂可以用于治疗最小4岁的患儿。但是至今尚没有系统使用JAK抑制剂治疗青春期前儿童AA的临床研究。一项报道4例全秃和普秃儿童患者（3女1男），年龄8-10岁，采用托法替尼治疗的疗效。

　　3例患者接受托法替尼治疗，每次5mg, 每天2次，这是正在进行的青少年特发性关节炎临床试验中成人和体重超过40kg儿童患者治疗的标准剂量。第四个入组的患者（例2）给予每次5mg，每天一次治疗，以观察小剂量是否足以实现毛发再生；但是3个月后症状没有改善，随后将剂量加至每天2次。研究发现两例患者经过治疗毛发完全再生，一例是治疗3个月（例3），另一例治疗6个月。第3例患者（例4）曾在眉毛部位外用2%托法替尼霜没有发生治疗反应，但是在口服治疗6个月后毛发出现62%再生。例2在治疗3个月后（每天一次，每次5mg）以及3个月后（每天两次，每次5mg），只出现了少量终毛生长。在6个月-15个月的治疗过程中，所有患者的实验室指标都正常，也没有发生不良反应。所有的患者目前仍在继续治疗中。

　　尽管目前对于儿童人群尚没有长期服用的安全数据，但托法替尼正在进行2-18岁的青少年特发性关节炎的临床试验 。根据患者体重，除了例1（每天2次，每次4mg）外，我们使用的剂量（每天2次，每次5mg）和临床试验中的剂量一致。尽管我们的病例数量少，但研究结果支持并证实了既往的有关青少年和成人的大型研究。AA在任何年龄都可以是伤害性的，但经验表明对儿童和青少年期患者危害性更大。

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