斑秃(AA)是一种多见于儿童的常见病。虽然历来AA的治疗受到了限制,但近来JAK抑制剂的出现成为了一种直接作用于发病机制的治疗方法。报道的两个病例系列研究证明了口服托法替尼(Tofacitinib)治疗12岁及以上的AA患儿有效;并且发现虽然外用不如系统治疗效果好,但局部外用JAK抑制剂可以用于治疗最小4岁的患儿。但是至今尚没有系统使用JAK抑制剂治疗青春期前儿童AA的临床研究。本文报道4例全秃和普秃儿童患者(3女1男),年龄8-10岁,采用托法替尼治疗。
所有患儿之前均采用多种治疗方法治疗过,但均无效。实验室评估包括治疗前、治疗后4周以及治疗后每3-4个月检测全血细胞计数和分类、综合代谢水平以及空腹血脂水平。基线评估包括用QuantiFERON-TB Gold试验筛查是否有结核杆菌感染和排除HIV、乙肝丙肝病毒感染。3例患者接受托法替尼治疗,每次5mg,每天2次,第四个入组的患者(例2)给予每次5mg,每天一次治疗,以观察小剂量是否足以实现毛发再生;但是3个月后症状没有改善,随后将剂量加至每天2次。
研究发现两例患者经过治疗毛发完全再生,一例是治疗3个月(例3),另一例治疗6个月(例1)。第3例患者(例4)曾在眉毛部位外用2%托法替尼霜没有发生治疗反应,但是在口服治疗6个月后毛发出现62%再生。尽管我们的病例数量少,但研究结果支持并证实了既往的有关青少年和成人的大型研究。AA在任何年龄都可以是伤害性的,但我们的经验表明对儿童和青少年期患者危害性更大。我们建议在经过充分沟通,包括告知严重感染和恶性肿瘤风险,对于存在社会心理障碍的青春期前AA患者可以考虑口服托法替尼(Tofacitinib)治疗。
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