一系列的研究中，分别对未使用 MTX 的患者组、MTX 抵抗、传统 DMARDs 抵抗组、生物制剂抵抗组作为托法替尼(Xeljanz)单药治疗或联合用药疗效的对照。非常有针对性地研究了托法替尼针对不同患病类型的患者的疗效。那么托法替尼能够长期用于RA 患者的治疗呢？托法替尼起效快。临床研究显示，服用托法替尼第二周 ACR50 已经高于 MTX 对照组，3 个月之后疗效持续增加，6 个月时疗效已明显优于 MTX 。另外，Oral Strategy 研究第一次通过头对头比较发现托法替尼的疗效与阿达木单抗的疗效相似，3 个月和 6 个月时治疗终点评估显示托法替尼同样能显著缓解 RA 患者的症状。
托法替尼的长期疗效如何？与生物制剂长期使用产生中和抗体而发生治疗耐受不同，长期使用托法替尼治疗，疗效稳定。一项采用托法替尼治疗中-重度 RA 患者的安全性和疗效的开放标签、长期扩展研究，汇总了来自两项开放标签研究数据，涵盖了托法替尼的 I、II 或 III 期临床研究，所报道的疗效数据长达 48 个月。托法替尼的初始治疗剂量为 5 mg 或 10 mg BID。共纳入了 4102 例治疗患者（5963 患者-年）；平均（最大）治疗疗程为531（1844）天。结果证实，托法替尼的稳定疗效可长达 4 年。
托法替尼长期用药的安全性如何？长期使用托法替尼治疗是否会出现严重的不良反应呢？辉瑞通过长期临床研究，通过大量受试群体获得的数据已证实其用药安全性，不良反应率低。另外，对于备受临床关注的生物制剂治疗 RA 时感染与恶性肿瘤发生率的升高，研究表明托法替尼用于 RA 治疗过程中，患者并发严重感染和恶性肿瘤事件的发生率并不高于生物制剂。
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