全身型幼年特发性关节炎是儿童期关节炎持续性全身炎症的一种侵袭性的类型。此类患者通常对传统的抗风湿性疾病药物的反应不佳，而且长期使用糖皮质激素可能导致显著的不良反应。Janus活化激酶（JAK）抑制剂，如托法替尼/托法替布，在成人类风湿性关节炎患者中显示了良好的疗效和安全性。
但这种新药是否对全身型幼年特发性关节炎有效还没有报道。该医疗小组描述一个13岁女患儿，其难治性全身型幼年特发性关节炎的特点是多关节炎、发热、淋巴结病、血清学炎症特征。该患儿对非甾体类抗炎药、糖皮质激素、传统改善病情的抗风湿药和依那西普的反应很差。该患儿还因长期糖皮质激素治疗而出现骨质疏松和椎体压缩骨折。
采用JAK抑制剂托法替尼口服治疗后，患者的关节炎和全身状态均得到稳定改善。3个月后完全缓解，随访6个月未见疾病活动或不良反应。该医疗小组的经验提示了JAK抑制剂托法替尼在难治性全身型幼年特发性关节炎病例中的有效性。托法替尼是一种的值得关注的口服替代药物，可用于全身型幼年特发性关节炎，其疗效和安全性应通过临床试验进一步评估。
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