骨髓纤维化是一种恶性血液肿瘤疾病，比较罕见，会影响人体的造血系统。鲁索替尼（ruxolitinib）是目前唯一针对其发病机制的靶向药，在临床试验中，不论是对症状的控制，还是寿命的延长上，鲁索替尼都显示出了有效性。
据专家介绍，骨髓纤维化会引起一系列和造血异常相关的症状，例如贫血、明显的脾肿大、腹胀、早饱，以及一些相关的全身症状，例如明显的消瘦、盗汗。骨髓纤维化的整体中位生存时间为5.7年，高危患者生存期仅为2.3年。骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量；长期治疗目标是延长生存，阻止或逆转骨髓纤维化进展。
在两项大型III期临床研究COMFORT-I、COMFORT-II中，新药鲁索替尼（ruxolitinib）可迅速、显著、持久缩小患者的脾脏体积，迅速、显著、持续降低疾病负荷，改善生活质量，延长生存，持久改善及稳定骨髓纤维化。A2202研究是一项针对亚洲人群的临床试验，其中纳入中国患者63例，结果显示鲁索替尼在亚洲人群中同样有效。
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